Utveckling av en ny unik sjukdomsspecifik behandling för ANCA-vaskulit

Syfte och mål

TOL3 är en läkemedelskandidat för ANCA-vaskulit, en autoimmun sjukdom för vilken säkra och effektiva behandlingar behövs. Målet är att utveckla en förbättrad TOL3 genom en innovativ metod som består av att identifiera de specifika epitoper som ANCA-vaskulitpatienter presenterar och reagerar på och att ta fram en ny TOL3 som innehåller flera sjukdomsspecifika epitoper som omfattar de identifierade peptiderna. Denna version av TOL3 bedöms ha potential att inducera immunologisk tolerans med långvarig eller botande effekt i en immunologiskt heterogen patientpopulation.

Förväntade effekter och resultat

Ett framgångsrikt projekt kan ge två mycket innovativa utfall: i) en ny, förbättrad TOL3, som kommer att vara den första sjukdomsspecifika behandlingen med potential att ge långvarig remission eller bot av ANCA-vaskulit, och ii) en helt ny teknikplattform för utformning av nya läkemedel för autoimmuna sjukdomar.

Planerat upplägg och genomförande

MHC-II MPO-epitoper som ANCA-vaskulitpatienter presenterar och reagerar på kommer att identifieras i en svensk kohort av patienter genom en avancerad LC-MS-metod. Dessa används till att designa och rekombinant producera en förbättrad TOL3 som innehåller flera sjukdomsspecifika epitoper vilket potentiellt kan framkalla tolerans hos en majoritet av patienter med olika genetiska bakgrunder. Immunogenicitetsrisken kommer att bedömas genom in silico-granskning, och den nya versionen av TOL3 kommer att utvärderas i en djurmodell av ANCA-vaskulit.

Externa länkar

Toleranzias websidda