E!10838, DOPALAM, Production of GMP laminin-111 for establishing clinical grade dopamine cells, BioLamina AB

Syfte och mål

Med det här projektet ämnade vi att underlätta utvecklingen av cellterapi för att behandla patienter med Parkinsons sjukdom. Vi planerade att: i) utveckla MX111, ett regulatoriskt kompatibelt substrat ii) producera dopaminerga (DA) celler på MX111 för klinisk användning iii) utföra prekliniska säkerhetstester av DA-cellprodukten iv) göra en strategisk plan för kommersialisering av DA-cellerna v) förberedelse för klinisk fas 1/2 studie Uppfyllelse: 80% - i och ii saknar fortfarande finala delar, vilka kommer att göras inom 6 mån efter projektets slut; övriga helt uppfyllda.

Resultat och förväntade effekter

De förväntade huvudresultaten av projektet var: 1) En uppskalningsmetod för laminin-111 (KLAR) 2) Kommersiellt tillgänglig MX111 (PÅGÅENDE) 3) Tillverkning av DA-celler från ES-celler med autentiska egenskaper (KLAR) 4) Preklinisk validering av DA-cellprodukt i PD-sjukdomsmodeller (KLAR) 5) Planera fas 1/2 klinisk prövning och investeringsstrategi (KLAR) Uppfyllelse: 80%. Vi behöver fortfarande kommersialisera den utvecklade MX111. Se bilaga med sammanfattning av några resultat.

Upplägg och genomförande

Delmålen var att: i) utveckla, tillverka och kommersialisera MX111 ii) använd MX111 för att differentiera terapeutiska DA-celler iii) utföra preklinisk validering av ny stamcellsbaserad regenerativ terapi för PD Delmål i) tog längre tid än förväntat på grund av tekniska komplikationer och resurskonflikter. Därför ersatte vi MX111 med RUO LN111 för att utveckla projektet. Ser från backspegeln, gjorde vi en bra riskbedömning i början och hade bra backup-planer, men vi kunde också ha byggt in mer flexibilitet i tidsramen för att undvika att behöva avvika från den ursprungliga planen.