En ny medicinsk terapi för barn med svår muskelsjukdom

Syfte och mål

Merozyne Therapeutics arbetar med att ta fram en farmakologisk behandling av muskelsjukdomen MDC1A. I denna process har arbete fokuserat på att etablera olika s.k. screenings metoder för att snabbt kunna utvärdera olika nya kemiska substanser. Dessa metoder är bl.a. baserade på relevanta enzymatiska och cellulära processer. Med stöd av Vinnova har nu dessa screeningsmetoder etablerats i projektet.

Resultat och förväntade effekter

I projektet har nu en grupp kemiska referenssubstanser införskaffats. Dessa substanser har använts för att etablera, testa och validera enzymatiska och cellulära analysmetoder. Vidare har substanserna använts för att erhålla viktig och central kemisk information för att kunna driva projektet vidare med fokus att ta fram helt nya kemiska substanser som har potential att vidareutvecklas till läkemedel

Upplägg och genomförande

I framtida utveckling av ett läkemedel mot muskelsjukdomen MDC1A är det viktigt att processer har etablerats som kan metodiskt kan användas för att fram nya kemiska läkemedelskandidater. Sådana processer inkluderar både enzymatiska och cellulära analysmetoder. Arbete med kemiska strukturer, både i laboratoriet och i datorn, har också utförts och viktig information har erhållits. Sammantaget har nödvändiga processer för läkemedelsutveckling nu etablerats i projektet.

Externa länkar

Projektet har bolagiserats i Merozyne Therapeutics AB och fått investering från Novo Seeds och Almi November 2016.