Unik läkemedelskandidat för behandling och prevention av trinukleotid-repeat sjukdomar

Syfte och mål

Målet har varit att utveckla en unik läkemedelskandidat för behandling av en grupp genetiska sjukdomar orsakade av en expansion av repetitiva DNA-sekvenser. Fokus har varit Huntingtons sjukdom samt Friedreichs ataxi och kandidater har tagits fram. Projektet har kommit närmare marknaden även om Covid-19 försenat kommersialisering. Vi har genom konsulter och diskussioner med ett läkemedelsbolag kommit igång med flera aktiviteter, inklusive att förbereda bildandet av ett gemensamt bolag.

Resultat och förväntade effekter

Genom att jämföra olika läkemedelskandidater har vi kunnat selektera de mest effektiva oligonukleotiderna. Det har skett genom arbete med främst olika cellinjer deriverade från patienter. Vi har även kunnat stärka konceptet genom att upprepa effekten av behandling i olika biologiska system. Den kommersiella delen har stärkts genom att den utvecklats. Det har blivit tydligare hur en produkt kan komma att se ut och vad som krävs för att ta den till marknad.

Upplägg och genomförande

Det laborativa upplägget och genomförandet har bestått i att etablera relevanta och robusta testsystem för att kunna analysera effekterna av läkemedelskandidaterna. Det har skett genom att etablera cellinjer, men även djurmodeller. Det har krävt omfattande metodutveckling. Den kommersiella delen har bestått i att med hjälp av affärskonsulter planera för de olika delar som krävs, inklusive patentstrategier. Diskussioner med ett läkemedelsbolag har främjat den utvecklingen.