Unik läkemedelskandidat för behandling och prevention av trinukleotid-repeat sjukdomar
| Diarienummer | |
| Koordinator | Karolinska Institutet - Department of Laboratory Medicine |
| Bidrag från Vinnova | 3 000 000 kronor |
| Projektets löptid | juni 2019 - juni 2021 |
| Status | Pågående |
| Utlysning | Swelife och Medtech4Health - samverkansprojekt för bättre hälsa |
| Ansökningsomgång | Samverkansprojekt för bättre hälsa - våren 2019 |
Syfte och mål
Projektet syftar till att utveckla behandling för neurodegenerativa triplet-repeat-sjukdomar. Målet är att ta fram syntetiska oligonukleotider som nya läkemedel för Huntingtons sjukdom och Friedreichs ataxi.
Förväntade effekter och resultat
Behandlingen förväntas fördröja sjukdomsprocessen och eventuellt förebygga den. Projektet har två inriktningar, industriell utveckling av den patentsökta produkten parallellt med akademisk forskning.
Planerat upplägg och genomförande
Vårt fokus är att testa vår behandlingsprincip i olika sjukdomsmodeller samt undersöka potentiella strategier inom affärsutveckling som skall leda till en verksam produkt.