Användning av extracellulära vesiklar som bärare/ leverantörer av biologisk substanser till celler och organ

Diarienummer 2017-02960
Koordinator Göteborgs Universitet - Avdelningen för reumatologi och inflammationsforskning vid Institutionen för medicin
Bidrag från Vinnova 5 000 000 kronor
Projektets löptid november 2017 - oktober 2020
Status Beslutat
Utlysning Utveckling och produktion av biologiska läkemedel
Ansökningsomgång Biologiska läkemedel - 2017

Syfte och mål

Det finns ett stort behov av att identifiera en vehikel som är säkert och effektivt för leverans av terapeutiska molekyler till målceller. År 2007 upptäckte vi att nano-stora vesiklar (exosomer) från människa innehåller funktionellt RNA och har förmågan att föra över detta RNA till andra celler. I och med att exosomer naturligt transporterar RNA mellan celler och organ, vill vi att undersöka möjligheten att använda dessa vesiklar för att leverera terapeutiska substanser (t.ex. terapeutiska RNA) till celler och organ för att kunna behandla olika sjukdomar.

Förväntade effekter och resultat

Utvecklingen av ett säkert transportsystem (vehikel för leverans av terapeutiska RNA och proteiner till celler) kommer att ha stor inverkan på behandlingen av olika sjukdomar, som orsakas av att uttrycket av ett specifikt protein är felaktigt, t.ex. Huntingtons sjukdom, blödarsjuka och vissa typer av cancer och hjärt-kärlsjukdomar. Förmågan hos humana exosomer att leverera RNA och proteiner till celler och organ, och ännu viktigare deras icke-immunogena karaktär, gör dem idealiska som "biologisk vehikel" för transport av funktionella RNA och proteiner till celler och organ.

Planerat upplägg och genomförande

Våra undersökningar syftar till att utöka kunskapen om sekretion och upptag av exosomer från olika celltyper och organ, för att kunna utnyttja detta i utvecklingen av en exosom-baserad RNA-terapi. I projektet kommer vi att pröva exosomer från olika stam- och progenitorceller för leverans av terapeutiska molekyler till målceller/ organ, för att kunna behandla olika sjukdomar, så som Huntingtons sjukdom, blödarsjuka eller vissa typer av hjärt-kärlsjukdomar. Vi kommer också försöka finna vägar att ladda dessa exosomer med terapeutiskt RNA för leverans till målceller/ organ.

Texten på denna sida har projektgruppen själv formulerat och innehållet är ej granskat av våra redaktörer.