PNAzymes and other RNA Cleaving Nanoconstructs

Diarienummer 2011-01342
Koordinator Karolinska Institutet - Institutionen för biovetenskaper och näringslära
Bidrag från Vinnova 2 170 000 kronor
Projektets löptid december 2011 - augusti 2018
Status Pågående

Syfte och mål

Artificiella Ribonukleaser kan bli värdefulla inom biologisk/medicinsk forskning, diagnostik och för behandling av sjukdomar. För att dessa genetiska mediciner skall kunna fungera behöver de bli mer effektiva och dessutom hjälp för att komma in i celler. För att utveckla systemen kommer projektledaren att utföra mekanismstudier och syntes vid åbo Univ. i samarbete med Harri Lönnbergs grupp. Forskningen innefattar Peptid-nukleinsyrebaserade restriktionsenzymer, Magnesiumbaserade PNAzymer för hög biokompatibilitet och cellulär import av artificiella nukleaser.

Förväntade effekter och resultat

Det är förväntat att insatserna leder till artificiella nukleaser som effektivare kan degradera RNA. Det specifika metodkunnandet som utvecklas hos forskningsledaren förväntas användas i den sökande forskningsmiljön för att kunna utveckla artificiella nukleaser som är både effektiva nog och som dessutom tas upp av celler. Dessa skulle då vara mycket lämpliga i cellförsök och in vivo vilket öppnar upp helt nya möjligheter i reglering och kartläggning av RNA funktion och skulle kunna leda till diagnostik och terapianvändning.

Planerat upplägg och genomförande

Projektledaren kommer att studera mekanismer för nukleaskatalyserad RNA klyvning och syntes av specifika oligonukleotidkonjugat vid åbo Universitet. Hon kommer med detta som bas att utveckla nya katalytiska grupper och nya PNAzymer och andra artificiella nukleaser med ökad aktivitet och biokompatibilitet. Projektledaren förväntas bli ansvarig för utvecklingen av cellpenetrerande PNA/oligonukleotidbaserade artificiella nukleaser och föra dessa till en nivå där försök in vivo är meningsfulla.

Texten på denna sida har projektgruppen själv formulerat och innehållet är ej granskat av våra redaktörer.