Utveckling av MedON för atopisk dermatit

Syfte och mål

Forskare I konsortiet MedON har nyligen upptäckt en substans (oligonukleotiden MedON-01) som kan dämpa pro-inflammatoriska svar in vitro i celler från människan och in vivo i makaker (intranasalt och i hud). De huvudsakliga målen, i SWElife steg ett, är att visa effekt I en relevant sjukdom (atopisk dermatit eksem), identifiera prediktiva terapi biomarkörkandidater och utvärdera en enkel formulering av läkemedlet samt affärsutveckling.

Resultat och förväntade effekter

Principal component analyses av RNA som isolerats från hudeksem visade att det var stor donator variation, vilket stödjer hypotesen att atopisk dermatit är en heterogen sjukdom i behov av prediktiva biomarkörer för val av rätt behandling. Vi har erhållit data som visar att MedON-01 hämmar TLR3 aktivering i hudbiopsierna. Vi visar även att en första kräm med MedON-01 ger klådstillande effekt i möss in vivo. MedON-01 hämmar även mastcells degranulering (humana från hud) vilket kan förklara klådstillning och ger ytterligare stöd för att utveckla MedON-01 som ett preparat mot klåda.

Upplägg och genomförande

Projektet delades upp I tre olika work packages, WP1 validering av MedON-01 ex vivo med hudbiopsier från patienter, WP2 proof-of-principle I möss, inklusive test av en första krämformulering, WP3 affärsutveckling samt säkra IP. Vi kan dra slutsatsen att stora framsteg gjorts, generellt enligt plan och att upplägget var lämpligt för SWElife steg 1 med ett års duration. Ett utökat nätverk av samarbetspartners gjordes under året och konsortiet söker finansiering för prekliniska studier, GMP produktion av MedON-01 och dess formulering samt fas 1/2a studier i vuxna patienter med AD.