Unik läkemedelskandidat för behandling av Huntingtons sjukdom

Syfte och mål

Målet med projektet är utveckla en behandling för Huntingtons sjukdom (HD) genom att använda vår teknologi som är baserad på oligonukleotider, d.v.s. korta sekvenser av syntetisk arvsmassa som direkt binder till sjukdomsgenen. Behandlingen förväntas fördröja sjukdomsprocessen. Projektet har två inriktningar, industriell utveckling av behandlingsmetoden parallellt med akademisk forskning där vi studerar effekten av kemiskt modifierade oligonukleotider på nedregelering av sjukdomsgenen, Huntingtin, i olika cellmodeller.

Resultat och förväntade effekter

Vi har fokuserat dels på affärsutveckling av själva innovationen och dels på lead optimering samt validering av vår behandlingsmetod i olika sjukdomsmodeller. Vi har pågående diskussion med flera potentiella samarbetspartner från läkemedelsindustrin. Samtidigt har den experimentella delen av projektet gett goda resultat i form av vidareutveckling av metoden via nya konstrukt baserade på oligonukleotider och som vi har testat i HD patientceller. Vi har validerat behandlingsmetoden samt förberett för dess tillämpning i in vivo HD modeller.

Upplägg och genomförande

Vi har utvecklat en innovativ behandlingstrategi för Huntingtons sjukdom (HD) som idag saknar effektiv terapi. Vi har tagit fram en biologisk läkemedelskandidat, en oligonukleotid, som vi redan har proof-of-concept för. Medicinen binder direkt till arvsmassan och blockerar uttrycket av såväl toxiskt RNA som protein. Vi fokuserar på att etablera en långsiktig R&D-strategi med ambitionen att ta produkten hela vägen till marknaden. En styrka är att vår produkt är unik, endast vår uppfinning möjliggör blockering av toxiskt RNA och kan leda till sjukdomsprevention.