PRECISE: En hälsoekonomiskt approach för att utvärdera och hantera osäker evidens i precisionsmedicin

Viktiga resultat som projektet gav

Projektets huvudsyfte var att konstruera simuleringsmodeller för att utvärdera diagnostiska strategier inom fettlever samt utveckla metoder för att hantera osäkerhet. Två olika modeller, baserade på rigorös genomgång av den vetenskapliga litteraturen, har konstruerats för utvärderingen av fettlever. Projektet har dessutom konstruerat ett antal exempelmodeller som använts i metodutvecklingssyfte, vilka redovisats i separata rapporter. Projektet har via workshops och samarbeten interagerat med relevanta myndigheter och andra intressenter.

Långsiktiga effekter som förväntas

Fallstudien inom fettlever visar komplexiteten i att utvärdera avancerade behandlingsstrategier med diagnostiska test och skräddarsydda behandlingar. Resultaten visar att klinisk praxis med nuvarande diagnostik inte är kostnadseffektiv. Genom att använda projektets metodologiska ramverk i utvärderingen av precisionsmedicin kan de teknologier som sammantaget (när både testkaraktäristik och behandlingar beaktas) genererar hälsa till en rimlig kostnad identifieras. Fallstudien i projektet illustrerar vikten av rigorös utvärdering innan implementering.

Upplägg och genomförande

Fallstudien har genomförts enligt projektplanen. En systematisk genomgång av befintliga modeller inom området gjordes och låg till grund för den simuleringsmodell som konstruerades och programmerades i mjukvaran R. Data från olika register såväl som befintlig litteratur användes som inputdata. Förutom resultaten från själva utvärderingen genomfördes utförliga analyser av osäkerhet samt validering. Den senare aspekten har framkommit som särskilt relevant för framtida studier; exempel ges i rapporten. Viktiga metodaspekter har belysts med framtagna exempelmodeller.