Nya modulatorer av Abeta42 syntes - Vägen mot en ny behandlingsterapi i tidig Alzheimers sjukdom

Syfte och mål

Alzheimers sjukdom är en långsamt progressiv neurodegenerativ sjukdom, som karaktäriseras av en lång presymptomatisk fas då Abeta patologi utvecklas och utbreder sig i hjärnan. De studier som gjorts under senare tid har visat att anti-amyloida behandlingar bör initierats tidigt i sjukdomen, dvs som en preventiv behandling, för att vara mest effektiva. Målet med vårt projekt är att utveckla ett oralt läkemedel, en gamma-sekretas modulator, som angriper roten till Abeta- patologin och som är speciellt lämpad för preventiv behandling av Alzheimers sjukdom.

Resultat och förväntade effekter

Vi har identifierat en lovande gamma-sekretas modulator, som vi driver vidare i toxikologiska studier, med målet att utvärdera substansen i fas 1 för vidare utveckling till en ny, preventiv behandling av Alzheimers sjukdom. Gamma-sekretas modulatorer är en synnerligen lovande klass av anti-amyloida föreningar med stor potential som preventiv behandling av Alzheimers sjukdom. Vår förhoppning är att utveckla en first-in-class behandling av Alzheimers sjukdom och som löser ett enormt medicinskt behov.

Upplägg och genomförande

Vi har med utgångspunkt ifrån ett före detta AstraZeneca projekt utvecklat en potent gamma-sekretas modulator. Den identifierade substansen har vi utvecklat vidare in i preklinisk utvecklingsfas genom att ta fram nya syntesmetoder, utföra storskalig syntes samt fortsatt utvärdering i toxikologiska och säkerhetsfarmakologiska studier. Vi bedömer att vi genom ett multidisciplinärt arbete på ett framgångsrikt sätt lyckats driva en gamma-sekretas modulator vidare mot klinisk utveckling.