GMP neurala progenitorceller for transplantation till ryggmärgsskador

Syfte och mål

Syftet med detta projekt var att tillverka GMP neurala stamceller från GMP iPS celler och undersöka deras effektivitet i pre-kliniska transplantationer för ryggmärgsskada. Ytterligare mål, att kartlägga vägen (regler, etik, IP, läkemedelsverket) framåt mot kliniken. Vi har nått i princip alla våra mål i projektet under tidsperioden, återstående delmål är pågående och vi kommer under 2020 bli klara även med dem. Vi skapar nya projekt och jobbar mot målet att ta iPS deriverade ATMP till kliniken.

Resultat och förväntade effekter

Vi har producerat, kvalitets testat och bankat den första GMP iPS cellinjen i Sverige. Vi har tagit fram GMP certifierat matrix för att odla och differentiera iPS celler till neurala stamceller och undersökt deras effektivitet vid pre-klinisk transplantation till ryggmärgsskada. Vi har kartlagt och dokumenterat processen från forskning till klinik och läkemedelsprodukt för iPS deriverade ATMP produkter. Vi (och andra forskare i världen) är positivt överraskade över att vi lyckats så bra med detta svåra projekt.

Upplägg och genomförande

Vi har utfört detta projekt i samarbete mellan grundforskning (KI), företag (Biolamina) och klinisk forskning (inom SLL). Samarbetet har fungerat väldigt väl och har varit en förutsättning för den framgångsrika måluppfyllelsen. Trots några förseningar har vi kunnat arbeta framåt i flera av delprojektet och fått svar som gör att vi kommer kunna utföra de försenade sista bitarna fortare och mer framgångsrikt. Vi planerar att söka medel för att fortsätta detta projekt.