En ny läkemedelsbehandling för den mitokondriella sjukdomen Leighs syndrom

Diarienummer 2018-03231
Koordinator NeuroVive Pharmaceutical AB
Bidrag från Vinnova 5 000 000 kronor
Projektets löptid november 2018 - november 2020
Status Pågående
Utlysning SWElife Steg 2
Ansökningsomgång 2018-02544-en

Syfte och mål

Målet för projektet är att utveckla ett nytt läkemedel för oral långtidsbehandling av patienter med den mitokondriella sjukdomen Leighs syndrom. Leighs syndrom är en mycket allvarlig ärftlig mitokondriell sjukdom som främst drabbar hjärnan och andra organ med stora energibehov. Sjukdomen påvisas oftast inom det första levnadsåret, och har i de flesta fall dödlig utgång efter några år. Det finns inga tillgängliga läkemedel för Leighs syndrom eller andra liknande sjukdomar.

Förväntade effekter och resultat

Utvecklingen av en effektiv behandling tillgodoser ett område med stort medicinskt behov. De flesta fall av Leighs syndrom orsakas av nedsatt funktion i komplex I i den mitokondriella andningskedjan. Läkemedlet som vi utvecklar inom detta projekt riktar sig speciellt mot denna dysfunktion. Ett läkemedel mot Leighs syndrom kan förväntas reducera sjukdomsutvecklingen, sjukdomsbördan och dödligheten hos denna patientgrupp. NV354 har också möjligheten att användas i andra mitokondriella sjukdomar, och därmed hjälpa större grupper av patienter.

Planerat upplägg och genomförande

Projektteamet kommer att gå vidare med projektet genom TRL5 samt förbereda det för IND/CTA-ansökningar och kliniska fas I first-in-man-studier. Projektet kommer dessutom att inkludera aktiviteter som möjliggör en läkemedelskandidat i klinisk fas med en stark affärsstrategi. Viktiga interaktioner med forskare, vårdgivare och patientorganisationer har inletts och kommer ytterligare att förstärkas.

Externa länkar

www.neurovive.com

Texten på denna sida har projektgruppen själv formulerat och innehållet är ej granskat av våra redaktörer.