E!11337, TREAT-AHDS, MEDICAL NEED EUROPE AB

Diarienummer 2017-03472
Koordinator Medical Need Europe AB
Bidrag från Vinnova 5 000 000 kronor
Projektets löptid september 2017 - augusti 2020
Status Beslutat
Utlysning Eurostars 2 medfinansiering
Ansökningsomgång Eurostars medfinansiering 2016-2017

Syfte och mål

TREAT-AHDS syftar till att utveckla det första läkemedlet för behandling av Allan-Herndon-Dudley-Syndrome (AHDS), en ovanlig, medfödd, genetisk sjukdom som leder till mycket allvarligt mentalt och fysiskt handikapp och där behandling idag saknas.

Förväntade effekter och resultat

Läkemedelskandidaten vidareutvecklas och avanceras mot regulatoriskt godkännande, specifikt anpassad för behandling av patienter med AHDS. Metoder för diagnostik och uppföljning förbättras och ett patientregister upprättas för att samla kunskap om sjukdomens naturalförlopp.

Planerat upplägg och genomförande

Produkten anpassas och optimeras för användning i den aktuella patientpopulationen. Regulatoriska myndigheter konsulteras och en klinisk prövning genomförs. Ett patientregister inrättas och metoder för diagnostik, uppföljning och screening av nyfödda utvecklas och utvärderas.

Texten på denna sida har projektgruppen själv formulerat och innehållet är ej granskat av våra redaktörer.