E!11337, TREAT-AHDS, Rare Thyroid Therapeutics AB
| Diarienummer | |
| Koordinator | Rare Thyroid Therapeutics International AB |
| Bidrag från Vinnova | 5 000 000 kronor |
| Projektets löptid | september 2017 - mars 2022 |
| Status | Avslutat |
| Utlysning | Eurostars – för forskande små och medelstora företag |
Syfte och mål
Projektets mål var att utveckla och föra mot marknad den första läkemedelsbehandlingen för behandling av MCT8 brist, även kallad Allan Herndon Dudley Syndrome, ett ovanligt tillstånd i sköldkörtelhormonsignallering som drabbar 1/70.000 män. En anpassad formulering och analysmetod har utvecklats, ett patientregister har upprättats och en klinisk studie på små barn pågår och kommer att rapportera resultat under 2024. Interaktioner med regulatoriska myndigheter har genomförts och förberedelser för en ansökan om marknadsföringstillstånd som förväntas lämnas in 2023.
Resultat och förväntade effekter
Projektet har förlöpt väl enligt plan och resultaten varit fortsatt lovande och interaktioner med regulatoriska myndigheter positiva. Företaget hyser goda förhoppningar om att projektet skall resultera i det första godkända läkemedlet för behandling av AHDS på marknaden, vilket vi förväntar oss lansera med en egen kommersiell organisation under 2024.
Upplägg och genomförande
Projektet har drivits som ett samarbete med Erasmus Medical Center, Rotterdam, Nederländerna. Vidare har ett antal konsulter, experter och underleverantörer engagerats i projektet för de olika delprojekten. Regelbundna möten har hållits för att följa projektutvecklingen i de olika delprojekten. Samarbete och framdrift av projektet har fungerat bra, de förseningar som inträffat i jämförelse med ursprunglig plan är beroende av externa faktorer.