Cell-baserad administrering av biologiska läkemedel till hjärnan för behandling av neurodegenerativa sjukdomar

Syfte och mål

Syftet med vårt projekt är att utveckla nya terapier för Parkinsons och andra neurodegenerativa sjukdomar, för vilka det idag saknas sjukdomsbromsande behandlingar. Vår lösning är en lovande drug delivery teknologi, encapsulated cell biodelivery (ECB), som möjliggör en effektiv behandling av hjärnan. Vi har utvecklat en portfölj av ECB terapier och introducerat ett nytt terapeutiskt koncept, "combinatorial gene therapy", för optimal terapeutisk effekt. Med projektet har vi visat att ECB är en fungerande drug delivery teknologi för behandling av hjärnan med olika biologics

Resultat och förväntade effekter

Vi har utvecklat ECB terapier med olika klasser av och biologics och även kombinationsbehandlingar med flera biologics i samma terapi. Terapierna är skräddarsydda för ärftliga former av Parkinsons och framlobsdemens och designade för att korrigera effekten av sjukdomsdrivande mutationer och kurera sjuka hjärnceller. Vi har demonstrerat terapeutisk effekt med 4 olika terapier i patientderiverade celler och djurmodeller för olika ärftliga former av framlobsdemens och Parkinsons sjukdom. Nästa steg är säkerhetsstudier innan vi börjar testa terapierna i patienter.

Upplägg och genomförande

Sinfonia Biotherapeutics utvecklar precision therapies för genetiskt definierade neurodegenerativa sjukdomar. Företaget har nyckelkompetenser inom cellterapi, pharma, med tech och neurokirurgi. I produktutvecklingen har vi teamat upp med akademisk expertis inom patient- och djurmodeller, proteinframställning, klinisk utveckling inkluderandes biomarkörer och access till patientorganisationer. Detta har resulterat i en noggrann karaktärisering, validering och uttestning av terapier med goda resultat i djurmodeller och patient-deriverade cellulära modeller.