Alpha-synuclein Immunoterapi för Parkinsons sjukdom
| Diarienummer | |
| Koordinator | BIOARCTIC AB |
| Bidrag från Vinnova | 5 000 000 kronor |
| Projektets löptid | september 2015 - april 2017 |
| Status | Avslutat |
Syfte och mål
Det finns ett stort behov av förbättrad behandling vid Parkinsons sjukdom, den näst vanligasta neurodegenerativa sjukdomen efter Alzheimers sjukdom. Dagens mediciner är symtomlindrande men angriper inte de underliggande orsakerna till sjukdomen och sjukdomen fortskrider trots behandling. Vi behöver terapi som stoppar eller fördröjer sjukdomsförloppet. Uppskattningsvis är 5 miljoner i världen drabbade av Parkinsons, en siffra som förväntas fördubblas till 2030. Projektet har bidragit till utveckling av potentiellt förbättrad framtida behandling av Parkinsons sjukdom.
Resultat och förväntade effekter
BioArctic utvecklar en ny typ av behandling för Parkinsons sjukdom, med potential att bli den första behandlingen på marknaden med en meningsfull inverkan på sjukdomsförloppet och förbättrad livskvalitet för patienten. Vårt unika behandlingskoncept bygger på en humaniserad monoklonal antikropp, BAN0805, riktad mot neurotoxiska former av alpha-synuklein s.k. protofibriller. Projektet har lett till en process för framtagning av material för säkerhetsstudier och kliniska studier i patienter med Parkinsons sjukdom.
Upplägg och genomförande
Under projektet har BioArctic utvärderat BAN0805 för immunogenicitet samt benägenhet för post translationell modifiering vilket skulle kunna påverka bindning, stabilitet och farmakokinetik in vivo. Risken för detta har bedömts låg. Material för toxikologiska studier i cynomolgus har producerats med hög renhet och låga endotoxinnivåer.