E!9524, ASCEND, Karolinska Institutet

Syfte och mål

Detta projekt syftar till att utveckla MY012, en monoklonal antikropp som riktar sig mot ASC, en central komponent i inflammasomvägen, för behandling av inflammatoriska tarmsjukdomar (IBD). Mitt laboratorium kommer att bidra med expertis inom sjukdomsmodeller baserade på humana organoider samt transkriptomisk analys, för att bättre förstå patienters heterogenitet och förbättra möjligheten att förutsäga behandlingssvar på MY012 och framtida läkemedel.

Förväntade effekter och resultat

Slutprodukten kommer att vara en ny monoklonal anti-inflammasomantikropp som riktar sig mot ASC-proteinet, benämnd MY012. Den farmakologiska effekten av MY012 förväntas vara koncentrerad till områden med patologisk spridning av ASC-speckar till följd av kronisk inflammation, såsom i tarmslemhinnan hos patienter med IBD.

Planerat upplägg och genomförande

Projektet bygger vidare på befintliga data som visar den terapeutiska potentialen hos MY012 genom riktad hämning av ASC i två prekliniska system: en musmodell för akut inflammation och ex vivo intestinala organoider. Parallellt kommer teamet att genomföra transkriptomiska analyser för att identifiera nya biomarkörer och molekylära signaturer vid IBD, i syfte att stödja patientstratifiering och förbättra förståelsen av sjukdomens patofysiologi.