OligoNovabryggan - Upptag och distribuering av oligonukleotidkonstruktioner

Viktiga resultat som projektet gav

För att utnyttja den potential som Oligonukleotid(ON)-terapi ger för att leverera nya behandlingar till patienter där andra farmaceutiska metoder har misslyckats kommer nätverket att ta itu med två kärnutmaningar som fortfarande behöver innovativa lösningar: cellulär leverans (särskilt endosomal flykt) och distribution av ON:er till olika vävnader/celltyper för mer exakt leverans till platsen för önskad åtgärd.

Långsiktiga effekter som förväntas

Vi strävar efter att erhålla data från jämförelser av olika konjugat med avseende på deras förmåga att komma ur endosomer och om detta är celltyp och sekvensberoende. Dessutom förväntar vi oss att få data om vävnadsfördelning av olika lipidkonjugat. Målet är att dessa resultat ska matas in i vidare utveckling av ON-terapi.

Upplägg och genomförande

I detta korta projekt är fokus att jämföra några utvalda tillvägagångssätt för ON-leverans för att uppnå endosomal flykt och vävnadsfördelning. FoU kommer att involvera både RNA och DNA-inriktade ON. Ett flertal grupper samarbetar för a kombinera framtagning av oligonukleotidkonjugat med studier i olika cell typer och i möss. Detta kommer att skapa en förståelse för deras användbarhet och bana väg för att hantera andra stora utmaningar för terapeutiska ON i mer långsiktiga nätverkssamarbetsprojekt.