FarmocogenOmics för minimerad risk och bättre effekt hos barn på högdossteroidbehandling

Syfte och mål

Syftet med PhORECaST är att personifiera högdos glukokortikoidbehandling hos barn med immunmedierade sjukdomar. Projektet syftar till att identifiera och validera multiomiska biomarkörer som förutsäger behandlingseffektivitet och toxicitet, jämföra 3- respektive 5-dagars steroidpulser och utveckla evidensbaserade, patientcentrerade beslutsverktyg för säkrare och mer effektiv vård.

Förväntade effekter och resultat

PhORECaST kommer att leverera validerade multiomikbiomarkörer som förutsäger glukokortikoiders (GC) effekt och toxicitet hos barn, klargör de jämförande fördelarna med 3- respektive 5-dagars steroidpulser och genererar användbara patientstratifieringsmodeller. Dessa resultat förväntas minska överbehandling och biverkningar, stödja tidigare användning av riktade terapier och förbättra kliniska resultat och livskvalitet genom personlig, evidensbaserad vård.

Planerat upplägg och genomförande

PhORECaST kommer att genomföra en prospektiv multicenterstudie med barn som får 3- eller 5-dagars högdoserad glukokortikoidbehandling. Kliniska data, patientrapporterade resultat och multiomikprofiler kommer att samlas in longitudinellt och integreras med hjälp av bioinformatik och maskininlärning. Validerade biomarkörer kommer att översättas till praktiska beslutsstödsverktyg, med stöd av klinikerutbildning, patientengagemang och etisk tillsyn för att möjliggöra implementering i verkligheten.