Utveckling av banbrytande genterapi för behandling av ALS - EIC Pathfinder-förberedelseprojekt

Syfte och mål

Axial Cell Systems vision är att förändra livet för ALS patienter genom att ta fram en ny banbrytande genterapi med målet att bromsa sjukdomsprogressionen för dessa patienter. I detta projekt strävar vi efter att förfina den vetenskapliga och tekniska planen, utöka det internationella konsortiet, och anpassa oss till utvärderingskriterier för att stärka en ansökan till EU.

Förväntade effekter och resultat

Planeringsprojektet resulterar i en konkurrenskraftig EIC Pathfinder-ansökan (maj 2026) med förfinad vetenskaplig projektplan, utvidgat internationellt konsortium med kompletterande expertis, socioekonomisk effektanalys och kommunikationsstrategi. Detta säkrar starkt svenskt deltagande i europeisk spjutspetsforskning och påskyndar vägen mot livskraftig, skalbar genterapi för ALS som kan förändra behandlingen för hundratusentals patienter globalt.

Planerat upplägg och genomförande

Projektet kommer att genomföras i fem arbetspaket: WP1 utformar en detaljerad arbetsplan, tidslinje och budget anpassad till EIC Pathfinder. WP2 bygger ett internationellt konsortium med kompletterande expertis. WP3 analyserar socioekonomisk effekt och utarbetar kommunikationsstrategin. WP4 verifierar terapeutiska targets genom systematisk utvärdering. WP5 konsoliderar allt till en komplett ansökan med stöd av extern konsult. Projektet leds av Axial med externa experter och partners.