Immunomodulerande terapi för behandling av den sällsynta sjukdomen Myastenia Gravis

Viktiga resultat som projektet gav

Toleranzia vill utveckla en specifik immunmodulerande behandling för den sällsynta, autoimmuna sjukdomen MG, som idag saknar specifik behandling. Syftet var att erhålla ny kunskap som kunde bidra till ett ökat intresse för Toleranzia. Mha F&V finansiering har terapeutisk effekt i en djurmodell av MG påvisats, preliminära data på toleransinducerande effekt på humana celler har erhållits. Ansökan om Orphan Drug Designation har skickats till EMA och FDA. Den beviljade Eurostars ansökan innebär att projektet kommer att drivas vidare.

Långsiktiga effekter som förväntas

Projektet har tillfört mycket ny kunskap till Toleranzia samt har stärkt företagets position. Nya samarbetspartner har identifierats och nya kontakter med investerare är långt gångna. En emission om 1,5 MSEK fulltecknades och stängdes i oktober och en uppföljande emission med stängning i slutet av januari 2015 har börjat tecknas. Mha stöd från VINNOVA har Toleranzia tagit ännu ett steg på vägen mot att placera en ny och unik behandling av autoimmuna sjukdomar på marknaden.

Upplägg och genomförande

Följande aktiviteter har genomförts: 1. EAMG djurstudier med påvisad effekt av terapeutisk behandling. 2. In vitro studier på humana celler med preliminära resultat som visar på toleransinduktion. 3. Produktion av fusionsproteiner. 4. Processutveckling . 5. Affärsutveckling & kommersialisering där flera nya investerare har identifierats. 6. Ansökan om Särläkemedelsstatus har skickats till EMEA och FDA. 7. Projektledning 8. IPR. IP situationen har analyserats och en IP strategi har tagits fram.