En ny läkemedelsbehandling för den mitokondriella sjukdomen Leighs syndrom

Viktiga resultat som projektet gav

Projektet, med det övergripande målet att utveckla en behandling för patienter med mitokondriella sjukdomar orsakade av bristande funktion i det första komplexet (CI) i mitokondriens elektrontransportkedja, har utvecklat en substans från prekliniskt karakteriseringsstadium till i det närmast slutförd preklinisk utveckling. Projektets målsättning, att ta NV354 fram till klinisk testning, beräknas ske vid årsskiftet 2021/2022.

Långsiktiga effekter som förväntas

NV354 har producerats i kg-mängder under kvalitetskontrollerade förhållanden (GMP) och har befunnits vara effektiv och ha en tillfredställande säkerhetsmarginal med avseende på toxicitet. På grund av kompletterande toxikologiska studier har utvecklingen och tillverkningen av en klinisk prövningsprodukt försenats och kommer genomföras efter Swelifeprojektets avslut.

Upplägg och genomförande

Tidsplanen för planerade aktiviteter under WP1-3 har fortlöpt som förväntat eller något snabbare än förväntat. På grund av ett avvikande fynd i en standard GLP-studie under WP3 behövdes ytterligare studier för att utröna relevansen av det avvikande fyndet. Det har lett till flera extra studier. Dessa är nu avklarade och de standard GLP tox-studier som krävs för att kunna påbörja kliniska studier i friska frivilliga är nu genomförda.