E!954, TAILOR-2-ALS, TLA Targeted Immunotherapies AB

Syfte och mål

Syftet med projektet är att utveckla TLA ALS, en helt ny behandlingsstrategi för amyotrofisk lateralskleros (ALS), en sällsynt och dödlig neuromuskulär sjukdom utan botemedel. TLA ALS är en immunterapeutisk afereskolonn (blodfilter) för att specifikt avlägsna de immunceller som spelar en viktig roll för sjukdomsbilden i ALS. Målet med behandlingen är att återställa övre motoriska nervceller, finmotorik och muskeltonus även vid sjukdom i sent skede. När projektet är genomfört kommer vi kunna inleda en klinisk prövning av produkten hos patienter med ALS.

Förväntade effekter och resultat

Förväntade projektresultat innefattar 1) en pre-kliniskt validerad medicinteknisk product (TLA ALS); 2) en validerad och skalbar tillverkningsprocess redo att överföras till produktionsstandarden Good Manufacturing Practice (GMP) för klinisk användning; 3) en komplett ansökan för klinisk prövning av TLA ALS i patienter med ALS. Dessutom kommer den teknologiska plattform som utvecklas inom ramen för projektet att kunna användas för framtagning av ytterligare antikroppsbaserade leukaferesprodukter för behandling av andra sjukdomstillstånd i framtiden.

Planerat upplägg och genomförande

Projektet styrka ligger i konsortiets samlade erfarenhet och expertis kring medicinsk och bioteknologisk utveckling. TLA ALS kommer att utvecklas av TLA (Sverige) i nära samarbete med bioteknikföretaget QVQ (Nederländerna). TLA har ett patenterat koncept för utveckling av afereskolonner för behandling av inflammatoriska sjukdomar, och QVQ har unik erfarenhet inom bioteknologisk utveckling av antikroppar. Projektet kommer löpa över 3 år och inledas med framtagande av antikropp hos QVQ, följt av utveckling och validering av den medicintekniska produkten (TLA ALS).