Boost to Brittle Bones (BOOST2B)

Diarienummer 2017-00243
Koordinator Karolinska Institutet - CLINTEC Karolinska Institutet
Bidrag från Vinnova 4 550 000 kronor
Projektets löptid maj 2017 - september 2020
Status Beslutat
Utlysning Hälsa och sjukdomsprevention - ett samarbete mellan Sverige och Indien
Ansökningsomgång Indo-Swedish Innovation Call: Health and Disease Prevention 2017-2020

Syfte och mål

Osteogenesis Imperfecta (OI) är en allvarlig och ibland en dödlig sjukdom, som leder till upprepade frakturer, kortväxthet, smärta och handikapp under hela livet. Ingen botande eller tillfredställande behandling finns. Syftet med studien är att behandla barn med OI typ III och svår typ IV med mesenkymala stamceller (MSC). Vi kommer att undersöka säkerheten och effekten av behandlingen. Tillverkning av prövningsläkemedlet MSC kommer att utföras i Sverige och den kliniska studien kommer att utföras i Indien. Målet är att utveckla MSC till en behandling av OI.

Förväntade effekter och resultat

Fetala MSC har större potential och bildar ben bättre jämfört med adulta MSC. Fetala MSC kan även bilda brosk, muskel och fett och upptäcks inte av immunförsvaret. Transplantation tidigt under livet borde leda till bättre effekt än vid transplantation senare i livet då sjukdomen redan har orsakat irreversibla skador. Vi har tidigare utfört transplantation av MSC till några barn med svår typ av OI. Vi demonstrerade att fetala MSC överlevde i benvävnaden och de kliniska resultaten är lovande, vilket indikerar att OI skulle kunna förbättras av MSC transplantation.

Planerat upplägg och genomförande

Vi ska utföra en klinisk fas I/II studie för att undersöka behandling av OI med fetala MSC. Vi kommer i första hand undersöka om transplantation med MSC är säker och i andra hand om den är effektiv (frakturfrekvens, tid till fraktur, benmineraldensitet, tillväxt, klinisk OI status, biokemisk benomsättning och livskvalité). En liknande studie kommer att utföras i Europa där barn under 1 år behandlas. I Indien kommer äldre barn behandlas (1-4 års ålder). Vi kommer även undersöka en annan typ av administration; direkt injektion i benet, förutom intravenös injektion.

Externa länkar

Systerprojekt i europa som innefattar en klinisk multicenterstudie för behandling av svår medfödd benskörhet.

Texten på denna sida har projektgruppen själv formulerat och innehållet är ej granskat av våra redaktörer.