Information
Läkemedlen som kan revolutionera framtidens sjukvård
En ny typ av biologiska läkemedel kan revolutionera framtidens sjukvård och leda till bättre och mer träffsäkra behandlingar mot till exempel cancer och diabetes. Det handlar om avancerade terpapiläkemedel baserade på celler, vävnad eller gener. Vad krävs för att visionerna ska bli verklighet? Lyssna på ett samtal mellan Johan Rockberg, professor inom bioteknik vid KTH, och Karin Stenström, Vinnova. Vi hör också Gunilla Enblad, forskare och läkare. Samtalet leds av Daniel Holmberg
Lyssna på podden här
Talare 4 [00:00:04]: Jag brukar också säga att första gången jag hörde talas om det här så tänkte jag att det här är science fiction. Men bara den här tanken att vi tar ditt blod, vi bygger om det, vi ger det tillbaka. Jag trodde inte det skulle hända.
Talare 2 [00:00:15]: Vi har bland annat visat att man kan hjälpa blinda barn att återfå syn, att de som har knepiga muskelsjukdomar som muskulära atrofier kan återfå förmågan att kontrollera sina armar och ben.
Talare 3 [00:00:27]: Sen kommer ju frågan upp i huvudet, vad är ett människoliv värt om det är skillnad mellan liv och död? Trafikverket har räknat på det där när man räknar på vad ett liv är värt. Då är det nästan 40 miljoner så det är just frågan, vad är ett liv värt?
Talare 1 [00:00:45]: Hej och välkommen till På spaning innovation, en podcast från Sveriges innovationsmyndighet Vinnova. En ny typ av läkemedel håller nu på att utvecklas, som kan revolutionera framtidens sjukvård och leda till bättre och mer träffsäkra behandlingar mot till exempel cancer och diabetes. Det handlar om så kallade avancerade terapiläkemedel. Vad krävs för att visionerna ska bli verklighet? Vilka är utmaningarna? Hur kan Sverige ta en tätposition inom området? Jag heter Daniel Holmberg och med oss här i studion har vi Johan Rockberg, professor inom bioteknik vid KTH. Välkommen.
Talare 2 [00:01:22]: Tackar, tackar.
Talare 1 [00:01:24]: Och Karin Stenström som arbetar inom området hälsa på Vinnova. Välkommen du också.
Talare 3 [00:01:29]: Tack så mycket.
Talare 1 [00:01:30]: Ja, alltså det här är en ny typ av biologiska läkemedel vi pratar om här. Men vi kanske ska förklara för lyssnarna vad det rör sig om egentligen. Johan, kan du förklara lite och kanske också lite kort om vad din forskning handlar om?
Talare 2 [00:01:46]: Om jag börjar lite kort med min forskning, vad jag sysslar med så handlar det faktiskt om den här typen av biologiska läkemedel och nya avancerade terapier. Jag har en forskargrupp på KTH där vi är 15 personer där halva gänget jobbar med att komma på nya smarta sätt att adressera sjukdomsbehov som vi ännu inte har löst och ta fram nya molekyler eller nya celler eller nya sätt att påverka celler i patienterna. De andra jobbar med hur kan vi skala upp de här i stor skala och se till att vi verkligen lyckas producera de här. Det är det som vi pysslar med och det tycker vi är det roligaste som finns. Men det är lite knepigt så vi är väldigt mycket en samarbetande grupp, framförallt med andra akademier i Sverige men också väldigt mycket med industrin. Vad är avancerade terapier frågade du också.
Talare 1 [00:02:41]: Ja.
Talare 2 [00:02:42]: Och kanske också varför de är extra intressanta. Jag brukar lite grann förenkla det och tänka att om man tänker på terapier, vi har ju haft medicin och läkekonst många hundratals år. En gång i tiden så var det väldigt mycket fokuserat kring att vi ville bota symptomen och få folk att inte ha det så jobbigt helt enkelt. Det är kanske den här klassiska typen av medicin när man tänker i morse kanske det var några som tog en Alvedon till exempel eller liknande. De syftar inte till att ta hand om orsaken på varför du har ont i huvudet. Det är inte de som säger till dig att sluta ta den där ölen igår kväll som kanske inte skulle tagits, utan den hjälper ju dig däremot att må bra. De här nya typerna av mer avancerade läkemedel, de verkligen spot on på mekanismen kring vad sjukdomen orsakar. Så jag kan säga att det handlar mer om att styra upp det. Till exempel genom att tillföra en gen som en cell saknar. En del från födelsen kanske har en variation i sitt genom som gör att de saknar ett visst protein, det kanske gör att de är blödarsjuka till exempel. Då kan man tillföra den genen så att de kan producera sitt läkemedel. Så det där är en stor skillnad. Då kan de producera det själva sen. Man lagar det och sen är det klart. Istället för att man tar en Alvedon varje dag eller kanske tillför ett protein varje dag som man också behöver göra ibland, exempelvis diabetiker gör ju det när de behöver fylla på. Så att de här nya är mer, kan man säga, de brukar prata om regenerativt, lite knepigt ord, men där vi faktiskt försöker laga cellerna.
Talare 1 [00:04:25]: Så man kan enkelt säga bota sjukdomar istället för att bara behandla symptomen, lite enkelt uttryckt.
Talare 2 [00:04:32]: Ja, i det bästa fallet så är det så. Det ser faktiskt ut som att det är faktiskt också det som händer i många patienter. Vi följer dem fortfarande och ser hur det går för dem. Men vi har bland annat visat att man kan hjälpa blinda barn att återfå syn, att de som har knepiga muskelsjukdomar som muskulära atrofier kan återfå förmågan att kontrollera sina armar och ben och andra muskler i kroppen, så att de kan inte bara lära sig gå och springa men också överleva eftersom många av de sjukdomarna är väldigt komplicerade.
Talare 1 [00:05:01]: Fascinerande. Karin, vill du komplettera eller säga något?
Talare 3 [00:05:05]: Jag tycker Johan sa det så himla bra. Det här med att det är skräddarsydda behandlingar, att man får, till skillnad från de traditionella läkemedlen där man har kemiska substanser, så är det biologiskt ursprung i celler och gener. Det är fantastiskt.
Talare 1 [00:05:21]: Du var inne lite på vilken nytta det kommer ge, men kan ni ge några fler exempel, vad kan det här göra i framtiden?
Talare 3 [00:05:28]: Jag tänker att det här med att personanpassa en behandling, att man skräddarsyr är det som är en väldigt stor skillnad. Att få färre biverkningar, att kunna ha den långtida effekten som man kan få med biologiska läkemedel och att man faktiskt kan bota, som Johan var inne på, är ju helt revolutionerande.
Talare 2 [00:05:49]: En annan spännande sak som de här nya terapierna möjliggör är ju också att man kan kanske också bygga upp ny vävnad som är skadad och så också där man kan ta fram om det behövs exempelvis vissa patienter som kanske har brännskador och så vidare, kan man odla fram celler som är av rätt typ som är det just den här personen behöver för att laga den typen av vävnad eller man kan tillföra stamceller till exempel som kan hjälpa till att bygga upp vävnad i olika organ som kan behöva det. Det finns jättespännande studier både kring diabetes och där man hjälper till att återfå funktion och produktion av insulinproducerande celler i de patienterna. Men även i Parkinsons sjukdom som är en allvarlig sjukdom i hjärnan där man också har lyckats med hjälp av stamceller förbättra funktionen i de vävnaderna.
Talare 1 [00:06:42]: Det här är ett relativt nytt område. Hur långt har utvecklingen kommit egentligen? Är det något som finns redan, är det bara att köra?
Talare 2 [00:06:53]: Det är ju en dröm vad, är det inte det? Det låter ju lite för bra för att vara sant.
Talare 1 [00:06:56]: Ja exakt.
Talare 2 [00:06:57]: Lama kan gå, de blinda kan se, de döva börjar höra igen. Det låter ju som att det inte är klart. Men det otroliga är att det är till viss del helt klart. Det används idag och det förskrivs och subventioneras i Sverige och används då inom hälso- och sjukvården. Det är väl det goda, men det finns en lång väg kvar att gå för att det ska bli tillgängligt för alla som behöver det och för att fler sjukdomar ska få den här typen av riktigt bra effekt ska jag säga.
Talare 3 [00:07:31]: I Sverige har vi för tillfället sju stycken godkända biologiska läkemedel, ATMP som det oftast benämns också. Det handlar om behandlingar framförallt mot cancer. Men såklart hoppas man ju att det kommer fler på marknaden. Vi har ju den här nyfödhetsscreeningen i Sverige där vi har 26 stycken olika där vi screenar för och där finns det en behandling just för den som Johan var inne på spinal muskelatrofi, att man kan få en behandling en genterapi för de barnen som man upptäcker har det här.
Talare 1 [00:08:04]: Vad är de största utmaningarna här då? För att det är väl ändå inte så där riktigt enkelt har jag förstått.
Talare 2 [00:08:11]: Ja, nej det är såklart inte. Allt beror ju på vad man jämför med såklart. Men för de här patienterna som aldrig tidigare haft en behandling så är det ju helt fantastiskt. Men det knepiga här då, vad ligger det i? Ja, om jag ska se från mitt perspektiv som ingenjör och professor på KTH så finns det en väldigt tydlig sak som särskiljer de här avancerade terapierna mot de här små molekylära, utan att på något sätt nedvärdera deras komplexitet i produktion, men så kan jag verkligen säga att produktionen av sådana här levande celler, virus som man använder för att leverera genterapier eller konstruktionen av nya vävnader eller hela organ, det är väldigt komplext. Och i det så finns det flera delutmaningar. Det kan vara både hur man... Man kan säga den goda nyheten är man har gjort det här. Så det finns någon slags prototyp. Men den är lite grann patchad ihop av olika moduler som kanske var utvecklade för att göra annat. Men nu så vet vi att det går att sätta ihop saker och få det att fungera. Men då räcker det inte, det är inte så effektivt. Det är väldigt låg produktivitet i det här sättet som vi kan göra det idag. Så förhoppningen är att vi ska kunna skala upp det med hjälp av det sätt som vi kan producera läkemedel idag normalt sätt. Där vi har bra kontroll, möjlighet att göra det med utrustning som är skräddarsydd för att producera den här typen av läkemedel, producera celler, producera virus och sådär. Så att den utrustningen saknas idag. När jag säger utrustning då tänker ni kanske ja men det låter ju som, [vad vet jag?? 00:09:48] något slags matredskap, man blandar ihop saker så blir det läkemedel. Men det är lite allt möjligt. Det kan vara både mjukvara, det kan vara hårdvara, det kan vara tillgång till celler. Det kan vara sätt att förstå hur cellerna fungerar och hur man kan modifiera dem. Där har det kommit mycket verktyg ifrån forskningen kring precisionsdiagnostik och CRISPR-Cas9 som möjliggör förändring av hur celler fungerar. Så det finns många olika saker som kommer in och kan hjälpa till att vi kan få bra celler och producera saker som vi behöver.
Talare 3 [00:10:19]: En utmaning är ju också de höga kostnaderna som är för de här typerna av läkemedel just nu skulle jag säga och samordningen också för att det ska tillgängliggöras för patienterna. Patienterna måste ju också veta och ta ställning till, är det här en behandling som jag ska våga ta? För det är också bieffekter, biverkningar. Så att också utmaningen att kunna se det kliniska värdet långsiktigt, att se att det verkligen ger effekt på lång tid, är ju viktigt att göra robusta kliniska studier så man följer många patienter så många man kan inom det här för att kunna säga det. Sen så måste man ha utbildade kompetens inom hälso- och sjukvården att kunna ta hand om de här patienterna. Så att det är många delar som är utmanande. Och samordningen mellan ATMP-centra, de som kan ge de här behandlingarna på universitetssjukhus i Sverige idag.
Talare 1 [00:11:10]: ATMP det är alltså?
Talare 3 [00:11:11]: Biologiska läkemedel, ja.
Talare 1 [00:11:13]: Advanced therapies, någonting.
Talare 3 [00:11:16]: Medicinal products, ja.
Talare 1 [00:11:18]: Ja. Du var ju inne på det och jag har förstått att de här läkemedlen kräver resurser inte bara när de produceras utan också från sjukvården när de används. Är det rätt uppfattat?
Talare 2 [00:11:30]: Ja, det är väldigt olika typer av läkemedel det här så att de behöver lite olika typer av träning och så för att kunna användas. Ni kan tänka er att transplantera någon ny typ av vävnad versus att genterapi, ja det handlar om att du ska då först screena patienten, veta vilken gen det är som eventuellt saknas eller så och sen ska du ge den och den kanske inte skiljer sig jättemycket mot leverans av andra biologiska läkemedel av personal där. Men däremot så kanske det ännu saknas lite metoder att mäta över tid effekten av det. Så det kan vara svårare så på det sättet. Så där behövs det mer saker som ska ut i händerna på de vårdgivare som arbetar med de här läkemedlen. Men cellterapier och så vidare, där krävs det bra mycket mer träning och synkning av de teamen som arbetar med det för att det ska fungera. Det är såklart kostsamt och där lär vi oss hela tiden mer och mer nu när det har kommit godkända terapier hur man kan jobba mer effektivt i vården. Men det är på rull känns det som.
Talare 1 [00:12:41]: Ja och Karin hur tänker ni på Vinnova eller vi på Vinnova hur man ska möta de här utmaningarna? Vad behöver samhället göra?
Talare 3 [00:12:51]: Nej men här måste man ju satsa robust. Det handlar både dels om att prioritera och satsa på det här området. Det är superviktigt såklart. För att om man tittar på hur vi ligger till i de internationella jämförelserna så släpar Europa efter, Nordamerika och Asien ligger före. Jag brukar gå till statistiken som presenteras i Alliance for Regenerative Medicine ARM, de har mycket statistik som visar att vi är på gång i Europa, här kommer vi, men vi är inte riktigt där. Så här gäller det att satsa på de nationella initiativ som vi har så att vi bygger kompetensen, samordnande nätverk, att olika professioner och discipliner möts i detta. Det är superviktigt. Och att vi får till kliniska prövningar. För här möter vården, vården och företagen och allt kommer in i ett för de här patienterna. För till syvende och sist så är det ju innovation, det är ju någonting som är nytt men också något som ger värde. Här gäller det att det går hela vägen till värde och det är det vi försöker hjälpa till med på Vinnova genom att finansiera i den riktningen för de här läkemedlen framåt.
Talare 1 [00:14:01]: Du nämnde att Asien ligger före. Vilka länder pratar vi om då, är det Kina eller Japan eller?
Talare 2 [00:14:09]: Jag skulle nog säga att Japan är väldigt långt framme när det gäller stamcellsforskningen och cellterapi och har varit bland de första med Nobelpristagare därifrån och som verkligen varit pionjärer. Så det är väl kanske de som utmärker sig tydligt, men samtidigt ser vi att det, jag menar, konceptet här med den här typen av behandling som verkligen har den här transformativa potentialen att gå från att vara sjuk till att vara botad med genterapi då, att du ser effekten efter ett par veckor, det är en otrolig potential och där ser vi att det finns en hype kring det här och då är det ju de som har tillräckligt kanske stora egna ekonomier och möjlighet att styra om forskning och satsa på det här som kliver in och som tar en ledarposition och jobbar med det. De kanske kommer från en position där de kanske inte har så bra koll på det här tidigare, ingen har ju det, det är det som är så spännande också. Alla försöker förstå hur gör vi de här snabbt, skalbart, tillgängligt och så att vi kan adressera alla de här sjukdomarna. Det finns massor som vi numera kan bota. Vi kan enkelt diagnostisera många monogenetiska sjukdomar. Det finns flera hundratals som vi nu vet vad de behöver. Vi kan göra en genterapi och fixa dem. Men då måste vi bara se till att börja producera de här. Då är det lite av en kapplöpning att försöka hinna med de här innan någon annan gör det. Vi ser att Sydkorea är superstark också i Asien. De har verkligen vässat sig när det gäller produktion av biologiska läkemedel. Där de har gått från att inte alls ha någon läkemedelsproduktion i sitt land överhuvudtaget 2010 exempelvis, till att ta ett strategiskt beslut att vi vill producera 20 läkemedel i det här landet om 20 år och har därmed kunnat göra det och är nu en av världens största, om inte det största landet när det gäller produktion av biosimilarer som är biologiska läkemedel. Sen ser vi också att de kliver in i de här nya modaliteterna. Så jag skulle verkligen säga Japan, yes, Sydkorea, men Kina också, gigantisk ekonomi med så mycket intresse i det här. Så där har vi några kompisar att benchmarka oss mot och springa och träna med.
Talare 1 [00:16:12]: Ja, men kommer alla kunna få tillgång till de här behandlingarna? Det kräver en speciell kompetens på sjukhus, universitetssjukhus kanske. Hur ser det ut där Karin?
Talare 3 [00:16:25]: Ja, det är ju klart att, jag tänker på hälso- och sjukvårdens, det finns en etisk plattform som faktiskt riksdagen antog 1997 där att man ska vila på kostnadseffektivitetsprincipen, kostnad mot effekter men också behov och solidaritetsprincipen. Vem har störst behov av detta? Och så människovärdesprincipen såklart att alla människor är lika mycket värda. Men när man går till behovet så är det ju det vem har störst behov för att få det här och där kan vi behöva bli bättre framåt att fundera över vem har det här behovet. Det kan vara skillnad mellan liv och död men också livskvalitethöjande som Johan var inne på med det här att få synen tillbaka eller att få en ökad livskvalitet. I USA så godkändes ju ett läkemedel 2023 som är väldigt häftigt. Man sätter in celler som kan producera insulin. De patienterna har visat att de inte behöver lika mycket insulin eller inte behöver insulin alls mot sin typ 1 diabetes och det här är ju revolutionerande. Det är godkänt i USA idag men det kan man se, det vore spännande när det kommer till Europa och till svenska patienter.
Talare 2 [00:17:38]: Det händer så mycket i världen här och det gäller att vara på tå och se vad vi kan göra i Sverige. Och på frågan där, vilka är det som kommer få ta del av det här? Vilka är det som, kommer det räcka till alla och så vidare? Det är ju en intressant fråga. Det vi vet är att vi har några läkemedel som är de första. Det har investerats i att lära sig hur man gör det här. Och också som har visat på att det [rackande? 00:18:02] mig, det fungerade och det här finns det nu potential för massor av nya läkemedel. Så att det som vi tror brukar hända då, det är att då kommer det bli prispress på sikt. Men för det så krävs det då också att det finns verktyg att ge oss an de här projekten, det är riskabelt att göra kliniska studier framförallt. Det är också begränsat med patientunderlag i de här eftersom många sjukdomar är väldigt sällsynta. Där behövs det kanske att myndigheter på europeisk och olika länder ser över hur vi gör effektiva kliniska studier av den här typen av ganska sällsynta sjukdomar. Jag menar om man ska göra en studie, det är möjligt att du har botat alla patienter i världen efter den studien och då har du ingen kvar produkt marknad att sälja det på. Det finns lite utmaningar och sen så kanske det tar ett decennium till innan du kan sälja nästa batch. Det gäller att tänka efter hur hittar vi en modell där man kan få igen pengarna på det här.
Talare 1 [00:19:04]: Då låter det kanske som att det krävs offentliga medel för att liksom...
Talare 2 [00:19:08]: Ja, det behövs lite olika modeller kring det här. Men man kanske kan hitta sina sätt att göra det här med gungor och karuseller och så vidare, tror jag. Så det kommer säkert finnas många olika affärsmodeller och sätt att se på läkemedelsutveckling, men där vi faktiskt måste titta på det här så att det blir tillgängligt för alla. Sen en annan viktig sak är ju vi vill kunna bota människorna på den här planeten. Inte bara sådana som sitter i det här rummet utan även sådana som kanske har det lite längre till sina kliniker. Jag tror att det är något som vi kommer att se mer och mer när det gäller hur vi tittar på utveckling av läkemedel. Från det första att vi försöker förstå vilka är patienterna, vilken är den underliggande sjukdomsmekanismen. Om vi då bara tittar på sådana som bor i vårt land eller av en speciell etnicitet eller gruppering då kommer vi missa detaljer, vilket gör oss sårbara när vi går in i de kliniska stora studierna där vi ser att många fallerar. Men om vi kan bygga en större att vi ser världen som vår marknad från dag ett och inte bara ser den lite snävt, då kommer vi också ha bättre förståelse för sjukdomen och designa ett läkemedel som i större sannolikhet kommer fungera i en större variabilitet. Det här har vi tycker jag byggt bra kapabilitet för i Sverige med de här Dynamics Medicine Sweden och andra initiativ där vi tittar väldigt mycket på att skaffa oss en bra koll på genetiska profiler. Men det tror jag kommer hjälpa oss så att fler får tillgång till de här också.
Talare 3 [00:20:40]: Det kan ju hända att det blir tal om riskdelningsavtal också, att man delar på risken, att företagen får pengar när man ser att det verkligen har effekt hos patienten. Så jag tror att det kommer att skapas nya lösningar för att patienterna ska få de här medicinerna.
Talare 1 [00:20:57]: Det låter lovande. Vi ska få höra om ett exempel på den här typen av läkemedel som används redan idag. John Swartling har för vår räkning träffat Gunilla Enblad, forskare vid Uppsala universitet som leder ett program inom cancerimmunterapi.
Talare 4 [00:21:18]: Det går till så att man tar patientens egna immunceller från blodet och så skickar man dem till ett labb. Där gör man en genetisk modifiering av dem så att de blir mer, så de kan attackera vissa cancerformer. Och sen när man har gjort det klart i labbet så ger man tillbaka cellerna som ett dropp. Och då angriper de den cancern. Då oftast är det lymfom eller olika former av leukemi som vi använder det för.
Talare 5 [00:21:41]: Det här är Gunilla Enblad, professor och överläkare i onkologi som vi har träffat på Akademiska sjukhuset i Uppsala.
Talare 4 [00:21:51]: Jag brukar också säga att första gången jag hörde talas om det här så tänkte jag att det här är science fiction. Men bara den här tanken att vi tar ditt blod, vi bygger om det, vi ger det tillbaka. Jag trodde inte det skulle hända.
Talare 5 [00:22:02]: Tillsammans med sina kollegor blev man för tio år sedan först i Europa med att behandla cancerpatienter med det som kallas för CAR-T-celler. CAR-T-cellerna stärker patientens immunförsvar och skapas på ett labb med patientens egna immunceller. CAR-T-cellerna har visat sig vara mycket effektiva för behandling av till exempel lymfkörtelcancer. Behandlingen används på patienter som har fått ett snabbt återfall efter behandling med cellgifter.
Talare 4 [00:22:36]: De här T-cellerna det är de som kroppen använder för att döda andra celler om de är virusinfekterade och även cancerceller faktiskt i vissa fall.
Talare 5 [00:22:46]: Och här har metoden med CAR-T-celler visat sig vara mycket framgångsrik.
Talare 4 [00:22:51]: Får man ett snabbt återfall då har man väldigt dålig prognos och väldigt liten chans till bot kan man säga. Det är den gruppen som vi ger CAR-T-celler.
Talare 5 [00:22:59]: Är det effektivt?
Talare 4 [00:23:00]: Ja, ungefär hälften av de vi behandlar blir friska. Om de inte hade fått CAR-T-celler så kanske det skulle varit 10–15 procent av dem. Så nu ger vi CAR-T-celler på alla universitetssjukhus i Sverige. Vi har ett jättebra samarbete. Vi har videokonferenser varannan vecka där vi diskuterar alla patienter som ska få. Har vi studier någonstans så försöker vi se till att vi skickar patienter så alla i Sverige får tillgång till det här så mycket det bara går.
Talare 5 [00:23:32]: Vilka är de stora utmaningarna?
Talare 4 [00:23:35]: De stora utmaningarna är ju, för de kommersiella vi köper är ju priset, alltså det är ju dyrt. Det är ändå en utmaning, för även om Sverige är ett rikt land och man har räknat hälsoekonomiskt på det så kostar det ungefär tre miljoner, en dos då.
Talare 5 [00:23:50]: En dos tre miljoner?
Talare 4 [00:23:50]: Ja, en dos tre miljoner.
Talare 5 [00:23:51]: Å andra sidan så får man ju livet tillbaka.
Talare 4 [00:23:55]: Ja, sen är det ju så krasst man kan säga i världen och i Sverige att man räknar hälsoekonomiskt på det här. Är det värt det? Det är ju så vi introducerar nya läkemedel [att vi ser? 00:24:04] är priset värt vad man får för det?
Talare 5 [00:24:08]: Men vilka är då möjligheterna?
Talare 4 [00:24:11]: Då tänker man också att om det här går bra på lymfom eller leukemi, varför inte köra all cancer då? Då är ett av problemen med vanlig cancer, som kanske bröstcancer, prostatacancer och sådär, det är att man måste kunna rikta den här CAR-T-cellen mot en ytstruktur och de ytstrukturerna finns också på normala celler i kroppen som man behöver när man har en vanlig cancer så att säga. Men för lymfom så är det inte riktigt så. Nästa projekt efter det här är hjärntumörer. För där finns det ytstrukturer som inte finns i kroppen på ett sätt som är farligt. Men utvecklingen vi är ju bara början här, det är vi.
Talare 5 [00:24:58]: Vad skulle du önska ska hända inom området framåt?
Talare 4 [00:25:04]: Det är att vi kunde få mera möjligheter att utveckla sådana här CAR-T-celler också inom forskningen så att vi får möjlighet att tillverka de här på universitetssjukhusen och ge dem. Där är vi inte riktigt än, men det håller på att byggas upp. Så att bygga upp vår kapacitet att tillverka den här typen av läkemedel. Då är det inte bara CAR-T utan andra som heter ATMP, alltså cell- och genterapi. Att vi bygger upp det. Så det skulle jag önska. En annan sak som skulle vara otroligt roligt det är att de här CAR-T-cellerna verkar fungera för allvarliga inflammatoriska sjukdomar. Som MS, SLE, kanske reumatiska sjukdomar som man har hela livet. Man har mycket bra läkemedel men det är livslånga behandlingar. Här kanske det är så att du kan ge en behandling. Då gör du någon form av reset i immunsystemet och sen kanske det är bra.
Talare 5 [00:25:57]: Tack snälla för din tid.
Talare 1 [00:25:59]: Vad säger ni efter att ha lyssnat på Gunilla, Johan?
Talare 2 [00:26:04]: Det här är ju fantastiskt igen. Hur man kan använda patientens eget blod, boosta det och skicka tillbaka det för att få våra naturliga mekanismer att ta bort tumören, att få det att fungera eller i det här fallet med blodcancrarna. Så det är en fantastisk metod det här med immunoterapi med CAR-T-celler. Vi har jobbat lite med det här också på vår kant borta på KTH och samarbete med faktiskt styrkoreanska forskare. För en utmaning som finns med de här CAR-T-behandlingarna det är att man får tillbaka sina T-celler som är bra på att hitta och ta kål på tumören lite boostade. Men efter ett tag så kan de bli utmattade och trötta. Det gör att en hel del patienter kanske inte svarar på de här behandlingarna ändå. Så då försökte vi förstå hur vi kan hjälpa dem på traven. Det som händer normalt sett det är att en sån där T-cell kommer i våra blodbanor och åker runt och letar efter tumören, hittar den. Och så har man tagit fram en bindare som gör att den kan binda till den här cancercellen. Och då sitter den fast. Och då har man fokuserat på att den ska krama den här så hårt den bara kan. Vi har en kramande T-cell. Efter den här kramen så blir den liksom, då dör tumörcellen. Då finns det risk att T-cellen också stryker med på kuppen. Då tänkte vi så här kramar. Tänk om vi kunde göra en T-cell som pussades istället. Som åker runt i blodbanan och letar efter tumören. Men när den hittar rätt så ger den en, den hittar snabbt rätt och sen ger den en liten dödskyss och sen drar den vidare och försöker hitta någon annan att pussa. Det var liksom vår tanke. Det som Gunilla nämnde här att det är viktigt att ha en målsökande del på den här T-cellen så att den hittar rätt, det är väldigt viktigt. Men det är också viktigt vad den gör när den har hittat rätt. Ska den stanna kvar där? Ska den släppa? Det klassiska mantrat när det gäller hur vi utvecklar biologiska läkemedel det har alltid varit så att det ska vara starkt. Det har varit det här machotänket över lag ska man säga, vi pratar om att dödarceller och så där. Man ska vara stark och binda hårt. Men vi tänkte så här men tänk om vi gör en liten snabb men lös. Och det visade sig att det faktiskt fungerade och fungerade jättebra på patienter. Vi har fått våra första kliniska data på det här och det ser faktiskt väldigt lovande ut i vår studie. Så det var en liten kommentar som jag hade, eftersom du frågade så jag högg jag den.
Talare 1 [00:28:34]: Spännande. Karin, vad säger du? Några reflektioner efter att ha lyssnat på reportaget?
Talare 3 [00:28:39]: Jo jag tycker Gunilla är fantastisk och jag tänker på jämlika pussar runt om då så att som Johan har varit inne på att fler får tillgång till det här, att det blir jämlikt i vårt land men också att det sprids till andra länder så att den som har störst behov helt enkelt. Sen kommer frågan upp i huvudet vad är ett människoliv värt om det är skillnad mellan liv och död? Trafikverket har ju räknat på det där när man räknar på vad ett liv är värt och då är det nästan 40 miljoner. Så det är just frågan, vad är ett liv värt?
Talare 2 [00:29:10]: Ja, och då får man ju också kanske ställa det mot andra områden och behandlingar inom vården.
Talare 3 [00:29:17]: Så är det ju verkligen. Det är ju det nya terapirådet tittar på när man inför de här, att vad tränger det undan för annan vård helt enkelt. Så hela pusslet ska ju fungera.
Talare 1 [00:29:28]: Ja, vi har varit inne på det här att kostnaden kanske kan bli mindre i framtiden. Men om man tänker ni är forskning och så där, men vilken roll spelar näringslivet här? Alltså läkemedelsindustrins investeringar och samarbeten?
Talare 2 [00:29:48]: Jag tror att när man försöker göra något komplicerat som det här är, då behöver vi testa saker ihop, lära oss av varandra och se varandras utmaningar och sen försöka verkligen knyta upp de här knutarna så att det blir mer terapier som drar igenom. Det här med att ta fram ett läkemedel brukar man säga ja men det är såhär 15–20 års projekt, kostar ofantligt mycket pengar. Men sen under pandemin då visade vi faktiskt att det går att ta fram ett läkemedel på bra mycket kortare tid. En av nycklarna här det var att det var väldigt mycket blandad kompetens både industri och akademi med sjukvård som kom samman och jobbade. Och också teknik, olika som hade teknisk expertis med nya metodik kom samman och löste de här otroliga utmaningarna kring att ta fram ett läkemedel på kort tid och bedriva kloka kliniska studier och prekliniskt arbete. Jag tror att det är en nyckel. Hur får man till det då? Det är inte helt lätt för vi behöver folk som inte känner sig som läkemedelsutvecklare idag. Det kanske är folk som jobbar inom något helt annat, kanske inom verkstadsindustrin eller kanske forskare inom grundforskning och matematik eller sådana som jobbar med något helt annat än vad de faktiskt tänker är läkemedelsutveckling. Så där behöver vi komma åt de här bitarna och genom att göra det då har vi helt nya verktyg att lösa de här oöverstigliga problemen. Vi har jobbat lite grann med det här i den innovationsmiljö som jag har förmånen att få leda som heter GeneNova där vi tittar på hur kan vi producera läkemedel av genterapityp mer effektivt. Då istället för att man... Vi har ju alla någonting som vi är vana att jobba med vad det nu är. Du pratade om att vi cyklade hit idag. Jag har min cykel, det är inte så att jag, om jag känner för att komma snabbare till ett möte, uppfinner en ny cykel. Utan jag har ju den där. Det är ju en begränsning, det är den jag kan ta. Men om man å andra sidan har en kompis bredvid sig som bygger nya cyklar hela dagen, då kan det helt plötsligt vara så att en morgon när jag har bråttom till jobbet säger han, testa den här och så kan vi dra iväg. Det är lite så vi jobbar. Om vi jobbar med dem som har en bred kompetens så att vi hela tiden får testa nya saker som skulle kunna lösa våra problem. I vårt fall så producerar vi läkemedel i en typ reaktor. Då har vi någon som kan bygga reaktorer som vi kan få testa saker med. De träffar aldrig annars sådana som vi, men genom att vi har flera olika experter nära oss då kan man kanske lösa de här knutarna snabbare.
Talare 1 [00:32:17]: Karin vad säger du om företagens roll i det här?
Talare 3 [00:32:22]: De är jätteviktiga i det här och det är det vi på Vinnova försöker stimulera genom att finansiera och satsa på små och medelstora företag så att de blir kvar i Sverige och kan stärka Sveriges konkurrenskraft i det här området. GeneNova är ett av de många projekt som vi finansierar från Vinnovas håll. Vi gör också rapporter på Vinnova där vi följer företagspopulationen i svensk life science-sektor för att se hur det går för företagen här. Hur mår företagen i Sverige? Det är också jätteviktig statistik att följa för att se vad är exportsiffrorna och så vidare och hur går det?
Talare 1 [00:32:55]: Kan det här bli en viktig svensk exportgren i framtiden också?
Talare 3 [00:33:00]: Absolut. Det är otroligt viktigt att bygga kompetens. Här är en jättestor satsning som behövs. Det skulle jag verkligen säga.
Talare 2 [00:33:07]: Det är redan idag en väldigt viktig exportgren i Sverige. Så det är väl inte den största exportvaran men det är topp två, tre. Så det är definitivt en viktig, inte bara för att vi ska ha tillgång till läkemedel i det här landet men också för att det faktiskt hjälper oss att få en växande ekonomi som gör att vi faktiskt har råd att köpa saker som vi behöver i det här landet på sikt och vi kan ha ett ökat välstånd, så att definitivt. Jag tror att möjligheten vi har här genom att fortsätta producera den är stor och att vi kan just få olika bolag som kanske inte riktigt, vi har så mycket teknikkunnande i det här landet, så mycket intressant industri som jag tror kan dra nytta av mer samarbete. Nu är ju alla så fokuserade på att vi vill göra ett bidrag till hållbarhetsutmaningen och en viktig del i det oavsett vilket bolag man jobbar på är ju att titta på vad kan man göra här då och då är såklart hälsa är ett viktigt område, så att det finns ett intresse på många håll och det tror jag med vårt sätt att samarbeta i det här landet kan bli riktigt starkt.
Talare 1 [00:34:17]: Ni nämnde innovationsmiljöer som finns och Karin du har varit inne tidigare på, vad gör Vinnova mer för att stödja det här området?
Talare 3 [00:34:26]: Biologiska läkemedel och det här området är det som vi har gjort störst satsningar sen 2016 faktiskt. Det är 51 olika projekt och innovationsmiljöer som vi har stöttat och det är upp till 519 miljoner tittade jag efter innan jag kom hit. Där har ju de aktörerna som jobbar med det här också toppat upp med sina miljoner, 660 miljoner. Så det är mycket pengar in till det här området. Vinnova har ju varit starka, man satsade från regeringens håll 2017 på just en satsning som heter biologiska läkemedel och där hade Vinnova tillsammans med Vetenskapsrådet i uppgift att göra en stor satsning. Och här har det kommit ut otroligt många bra projekt, bland annat CAMP som då står för Center for Advanced Medicinal Products som kopplar ihop ett partnerskap mellan offentlig sektor och privata aktörer just för utveckling av ATMP. Sen har vi byggt andra ekosystembyggande initiativ som ATMP 2030 som vill tillgängliggöra ATMP. Och till det många andra viktiga bitar, bland annat GeneNova som Johan leder. Så här är vi jättestolta att vi har satsat så mycket. Också infrastruktursatsningarna här, att kunna tillgängliggöra biologiska läkemedel med CCRM Nordic som har slått upp sina dörrar i Mölndal. Så det är många, många.
Talare 1 [00:35:42]: Vad är det för infrastruktur vi pratar om då?
Talare 3 [00:35:43]: Ja, det är ju för att kunna starta upp forskning och kunna se till att det finns biologiska läkemedel tillgängligt i Sverige. Det är ju närhetsprincipen som vi sa. Här går ju forskningen ihop med vården. Man måste bygga kompetens och man måste ha läkemedel nära. Så att det är superviktigt för Sverige och för Norden, ska man säga. De nordiska länderna ligger ungefär som i Sverige, de har... Norge har väl sex ATMP som är godkända och Danmark fem, medan UK och Storbritannien ligger lite före med elva godkända idag. Vi är ju på gång upp men vi behöver bli starka tillsammans i Norden tror jag.
Talare 1 [00:36:22]: Ja, och är det någonting annat som behöver göras på nationell politisk nivå till exempel för att främja utvecklingen med regelverk och annat?
Talare 2 [00:36:33]: Ja men det finns några saker som är utmaningar i Sverige och såklart i andra länder, men om det handlar om att vi vill ta en ledande roll och vara med och driva och dra nytta av de här behandlingarna fullt ut så är det ju både att se över hur kan vi, om man jämför oss exempelvis med USA så är det lite knepigt att få till bra stora kliniska studier i Sverige. Det finns det olika anledningar bakom. Kanske att vi måste se till hur är de forskande läkarnas möjlighet att egentligen få forska. Det är såklart att de har ett stort ansvar att leverera vård. Samtidigt så måste det ju också komma de här nya läkemedlen och de har såklart patienter som måste kunna ta del av det här, men att de är lite indragna i såklart en balans där hur ska vi hinna med att leverera det dagliga samtidigt som vi måste blicka framåt och kunna engagera sig. Så där tror jag att man kanske kan göra någonting på nationell nivå och det har vi hört att det ska komma sådana initiativ så det låter ju lovande. Sen som jag nämnde också kanske regulatoriskt, hur kan man från myndigheters sida se till om det är Läkemedelsverkets håll och andra, hur man kan lättare, göra det enklare att bedriva den här typen av avancerade terapi, alltså kliniska studier med avancerade terapier eftersom effektmåtten, det finns många saker som är annorlunda när det gäller definitionen av produkten som sådan. En liten molekyl som Alvedon vet vi exakt hur den ser ut. Man vet var varje väte och kol sitter. Men ska du leverera in ett virus i en människa är det ingen som vet exakt hur den ser ut. Eller stoppa in en hel cell. Det går inte att beskriva den i termer av en exakt konstruktion, så att det bitarna. Men sen skulle jag kanske framförallt säga vill vi fortsätta få bolag att växa i det här landet så måste vi också ha pengar så att det finns möjlighet att ta de här tidiga upptäckterna vidare. Där har du rätt Karin, det har byggts infrastrukturer för att hjälpa till att skala upp och testa saker på olika sätt och vis. Men där så behövs det tror jag ännu mer resurser för att hjälpa de här små bolagen att faktiskt ha råd att vara där i de här anläggningarna. Ha råd att skala upp. För det är en väldigt kostsam väldigt skör process. Oftast så hamnar de här projekten utanför vårt lands gränser och sen kommer de inte tillbaka. Det är såklart toppen att de ändå har varit här och kan bidra till bättre patienthälsa globalt. Men det vore extra kul om vi också kunde se att de får möjlighet att producera och bidra till vårt ökade välstånd här i landet också i termer av export och intäkter tillbaka till staten. Så det är väl någonting som jag ser det gapet där. Dels kan det kanske behövas någon infrastruktur till, dels kanske det behövs mer pengar till de här små bolagen.
Talare 1 [00:39:18]: Okej, vad säger du Karin?
Talare 3 [00:39:19]: Ja, men många satsningar som vi har haft på Vinnova, de jag har talat om, de tar ju faktiskt slut nu. Så är det. Så här behövs det mer finansiering. Så vi väntar med spänning på den nya forskningsinnovationspropositionen som kommer här i höst. Det ska lovats en ny life science-strategi. I den förra som kom 2019 i december där så står det ju att man ska satsa och tillgängliggöra biologiska läkemedel. Så här hoppas vi på att politikerna involverar sig i den här frågan, att förstå hur viktig det är. För till syvende och sist så handlar det om att patienterna ska få rätt behandling och bli hjälpta.
Talare 1 [00:39:53]: Vi får se vad som kommer. En sak jag tänker på i anslutning till det lite med tanke på hur otroligt revolutionerande det här området har potential att bli, människor kan bli botade från väldigt allvarliga sjukdomar. Men det hörs inte så mycket i den allmänna debatten om det.
Talare 2 [00:40:11]: Ja, det är ju sådär. Man är ju sin lilla bubbla. I min lilla värld, där pratas det mycket om det här hela tiden. Men det är såklart. Nej, folk blir fortfarande överraskade när man talar om potentialen med den här typen av nya avancerade terapier. Och det slår nästan aldrig fel, folk blir häpna. Och varför pratas det inte mer om det? Jag vet inte. Jag tycker vi ska göra. Jag får ta på mig den.
Talare 1 [00:40:33]: Ja, för det pratas enormt mycket om AI. Men det här är lite under radarn.
Talare 3 [00:40:39]: Man får koppla ihop det tänker jag med hur viktigt hälsodata är och AI på det och ATMP. ATMP är ju en svår benämning så vi kanske borde säga avancerade terapiläkemedel mer ofta.
Talare 1 [00:40:53]: Ja, eller något ännu enklare begrepp kanske. Magiska läkemedel. Det är väl det, att det är lite komplext och än så länge mest förs inom forskning och branschen.
Talare 2 [00:41:11]: Jag vet inte, det är en intressant fråga. Ibland kanske man tänker att det här är något som man, löses av läkare på ett sjukhus och det är lite såhär där kan man inte bidra så mycket kanske man tänker om man inte är i branschen. Men om man vänder på det så tänker man AI alla har ju på något sätt sprungit på en dator och AI på olika sätt där man använder den här tekniken. Jag tror att om man mer pratar om vad som ligger bakom de här läkemedlen så kommer folk se att här är det saker som faktiskt jag kan och som jag kan bidra med och som jag vill bidra med. Jag tror att det är viktigt att se det här precis som AI är en avancerad massa tekniker, så är ett läkemedel också en rackarns massa spännande avancerade tekniker som har en enorm potential att skapa nytta. Jag tror att då kommer kanske folk att lättare se hur de kan plugga in och hjälpa till. Jag tror att det är många som vill det. Det är det mina studenter verkar i alla fall.
Talare 1 [00:42:09]: Ja, vi får hoppas på det. Vi börjar närma oss slutet, men till sist här, om ni blickar framåt och är lite visionära, vad tror ni att vi befinner oss om säg, tio år?
Talare 3 [00:42:20]: Jag tror vi har många fler biologiska läkemedel på marknaden. Jag skulle ju hoppas att det även finns för andra typer av åkommor. Som pollenallergi kanske. Att man har genterapi mot pollenallergi. Man är lovande vägar i forskning där. Så att det kanske breddas lite. Det kanske finns preventiv ATMP. Vad tror du om det Johan? Skulle det vara något?
Talare 2 [00:42:42]: Varför inte, varför inte. Och kanske då med lite mer av de här vaccinaktiga typerna av ATMP att de kommer in och kan hjälpa upp där. Så det är inte alls otänkbart. Och jag hoppas ju såklart att nu så jobbas det mycket med de här små och sällsynta sjukdomarna. Det är av en anledning också att vi inte har råd att bota de här stora sjukdomarna. För det är för mycket patienter, det skulle kosta för mycket om vi skulle betala 30 miljoner kronor per patient och så är det liksom tusentals patienter, då blir för mycket pengar, men om vi kan komma ner i kostnad, vilket jag är helt övertygad om att vi kommer göra under den här tidsperioden, då tror jag att vi kommer kunna bota större sjukdomar, kanske till och med folksjukdomar, att vi kan börja leverera mer avancerade terapier för sjukdom som exempelvis Alzheimer, eller kunna ge oss på även hjärt-kärlsjukdomar på ett annat sätt med den här typen av behandlingar. Det som Gunilla nämnde också här med att vi kan ge oss på obalans i immunsystemet med hjälp av de här terapierna. Det ser väldigt lovande ut. Jag tror att vi kommer att vara där och vi kommer att ha många mer godkända läkemedel. Vi har flera i fas tre nu, ett 20–30-tal som ser ut att tuffa på. Förhoppningsvis kan det komma ut saker relativt snart också och göra nytta så att det inte behöver väntas sådär länge.
Talare 1 [00:43:53]: Vi får hoppas på det. Stort tack för att ni var med och med de orden har det blivit dags att runda av.
Talare 3 [00:43:56]: Stort tack.
Talare 2 [00:43:57]: Tack så mycket.
Talare 1 [00:43:59]: Och det här avsnittet av På spaning innovation spelades in hos Swartling Studios. Hör gärna av er till oss med era reflektioner till podcast@vinnova.se. Tack för att ni har lyssnat.