En hållbarare och säkrare AAV genterapi-tillverkningsprocess med syntetisk DNA ska utvärderas

Viktiga resultat som projektet gav

Målet med projektet var att utvärdera möjligheten att använda syntetiskt DNA istället för plasmid-DNA vid produktion av adeno-associerade virus för genterapi. Resultatet utvärderas fortfarande men det som framkommit visar att det är fullt möjligt att uppnå liknande produktionsnivåer, vilket möjliggör mer hållbar produktion av genterapi. Vidare utvecklades en metod för DNA-sekvensering av genterapeutiska produkter.

Långsiktiga effekter som förväntas

Projektet visar att det går att producera genterapi med syntetiskt DNA istället för plasmid-DNA, vilket skulle kunna leda till lägre priser för produktionsmaterial för genterapi. Den vidareutvecklade DNA-sekvenseringsmetoden har möjlighet att bidra till bättre kvalitetskontroll av genterapiprodukter, både rutinmässigt vid produktion och vid utveckling. Det har potential att leda till att bättre och säkrare genterapiprodukter utvecklas samt att mer uniform kvalitet kan garanteras.

Upplägg och genomförande

Projektet genomfördes som ett samarbete mellan flera partners med olika tydliga uppgifter. Combigene (nu Lärkberget) i samarbete med KTH och Zyneyro har drivit projektet med olika ansvarsområden medan flera CDMOer har varit kontrakterade för produktion för jämförelse och utvärdering. Teknikutveckling och analys har framför allt gjorts hos KTH med stöd ifrån Combigene.