TOL3: Ett nytt läkemedel mot den autoimmuna sjukdomen ANCA Vasculitis
| Diarienummer | |
| Koordinator | Toleranzia AB |
| Bidrag från Vinnova | 1 992 648 kronor |
| Projektets löptid | april 2020 - december 2021 |
| Status | Avslutat |
| Utlysning | Innovationsprojekt i företag |
| Ansökningsomgång | Innovationsprojekt i små och medelstora företag - hösten 2019 |
Viktiga resultat som projektet gav
Syftet och målet att utveckla en sjukdomsmodifierande terapi (TOL3) för behandling av ANCA-vaskulit har kommit en bra bit på väg. Resultaten som genereras i detta projekt ger en grund för att gå vidare med TOL3 utvecklingen och validerar Toleranzias teknologi för behandling av autoimmuna sjukdomar.
Långsiktiga effekter som förväntas
Djurmodellen i råtta för MPO-ANCA vaskulit etablerades framgångsrikt. Flera varianter av TOL3 designades och den som gav högst uttryck i E. coli tillverkades i liten skala och testades i djurmodellen som visade en trend till förbättring av sjukdomen. Dessutom visade en immunogenicitetsanalys av TOL3 in silico ingen ökad risk hos människor. Avseende IP identifierade en FTO analys inte något som kan begränsa TOL3s utveckling och en patentansökan för TOL3 lämnades in. Resultaten som genererades i detta projekt är mycket uppmuntrande och stödjer vidare utveckling av TOL3.
Upplägg och genomförande
Toleranzia kommer att fortsätta att arbeta för att uppnå proof of concept med TOL3. Utformningen av TOL3 som genererades i detta projekt baserades på den mycket begränsade kunskapen om patienters reaktivitet mot MPO, autoantigenet i ANCA. Nästa steg är att undersöka alla MPO-epitoper som ANCA-patienter uppvisar och reagerar på och att omforma TOL3 så att den innehåller en mer komplett uppsättning sjukdomsspecifika epitoper, vilket kommer att öka dess tolerogena förmåga.