Syntetisk XNA som bioverktyg för att eliminera genetiska sjukdomar hos människor

Viktiga resultat som projektet gav

Projektet nådde framgångsrikt sina ursprungliga mål och visade att det är möjligt att använda designade polymeraser med modifierade XNTP:er. Det bekräftade också CSR som en effektiv selektionsmetod och resulterade i tre lovande polymerasvarianter. Utöver förväntningarna fördjupade projektet förståelsen för hur kemiska modifieringar påverkar enzymers funktion och lade grunden för framtida utveckling av programmerbara XNA-verktyg för behandling av genetiska sjukdomar.

Långsiktiga effekter som förväntas

Projektet förväntas få långsiktiga effekter genom att möjliggöra genterapier med konstruerade XNA-biomolekyler. Genom att lösa centrala utmaningar inom polymeras­engineering för modifierade dNTP:er läggs grunden för stabila, programmerbara molekyler som precist kan rikta in sig på genetiska mutationer. Med förbättrade leveransmetoder kan detta leda till säkrare, effektivare och potentiellt botande behandlingar, samt främja syntetisk biologi och diagnostik.

Upplägg och genomförande

Projektet följde i stort sett planen med framgångsrikt genomförd XNTP-syntes, polymerastester och CSR-baserat urval. Tidsramen hölls, och metodvalet visade sig vara lämpligt. Inga nya samarbeten etablerades, men projektet väckte tydligt intresse hos befintliga partners, särskilt inom icke-viral genterapi och in vivo-genredigering. Inga större störningar uppstod, och projektet levererade enligt målen.