Klinisk fas I prövning av MTH1 hämmare som anti-cancer behandling
| Diarienummer | |
| Koordinator | Karolinska Institutet - Institutionen för medicinsk biokemi och biofysik |
| Bidrag från Vinnova | 5 000 000 kronor |
| Projektets löptid | november 2014 - januari 2018 |
| Status | Avslutat |
Viktiga resultat som projektet gav
Det övergripande målet är att utveckla och kommersialisera en ny typ av anticancer behandling. Vi har identifierat och utvecklat hämmare mot enzymet MTH1 och utvecklat en klinisk läkemedelskandidat, Karonudib, som är väl tolererat, kan administreras oralt och blivit godkänd av läkemedelsverket och regionala etiknämnden för att testas i cancer patienter med avancerad solid malignitet i en dos eskalerings-studie med målet att undersöka tolerans och säkerhet och identifiera en rekommenderad fas 2 dos. IPR är säkerställt. Projektmålen är uppfyllda.
Långsiktiga effekter som förväntas
Vi har utfört de studier och uppfyllt de regulatoriska krav som finns för att få starta en klinisk fas 1 studie med cancerpatienter och ett nytt anticancerpreparat samt startat klinisk fas 1 studie. Vi har diskuterat med läkemedelsföretag om vilka krav de har och hur de ser på våra prekliniska data och anpassat studien och forskning därefter. Nästa steg är att fortsätta den kliniska utvecklingen och genomföra klinisk fas 2 studie (proof of concept) samt återuppta diskussion med de större läkemedelsföretag vi tidigare varit i kontakt med för att kunna ta projektet hela vägen till marknad.
Upplägg och genomförande
Tidigt i projektet var vi i kontakt med stora läkemedelsbolag för att få deras syn på vetenskapen, projektplanen och krav på läkemedelskandidat. Vi säkerställde IP och satte upp en affärsstrategi. Parallellt bedrev vi den prekliniska forskning som krävs från myndigheter för att få starta kliniska studier med en ny läkemedelskandidat, vilket innefattar farmakologi, säkerhetsfarmakologi studier, uppskalning, kemisk stabilitet, formulering, klinisk studieprotokoll etc. Det mesta genomfördes enligt plan, med endast några få avvikelser från ursprungliga projektplanen.