Minskade kostnader och förbättrad säkerhet vid immunoterapi för hjärnas sjukdomar

Diarienummer 2016-04050
Koordinator Uppsala universitet - Institutionen för folkhälso- och vårdvetenskap
Bidrag från Vinnova 5 000 000 kronor
Projektets löptid december 2016 - december 2019
Status Pågående
Utlysning Utveckling och produktion av biologiska läkemedel
Ansökningsomgång Biologiska läkemedel 2016

Syfte och mål

Kliniska prövningar med monoklonala antikroppar vid Alzheimers och Parkinsons sjukdom tyder på att dessa kan komma att fungera vid behandling. Antikroppsbehandling är dyr, på grund av höga produktionskostnader och att endast 0,1-0,2% av given antikropp kommer in i hjärnan. Vi har nyligen utvecklat en metod för att öka hjärnans upptag av antikropp via receptormedierad transcytos genom blod-hjärnbarriären, och når upp till 100-faldigt ökad antikroppskoncentration i hjärnan. Vid behandling av patienter med denna metod kommer kostnaderna för behandling att kunna minskas.

Förväntade effekter och resultat

Syftet är att förbättra immunterapi för CNS-sjukdomar genom att skapa bispecifika antikroppar som dels har affinitet för ett terapeutiskt mål, men även monovalent affinitet för transferrinreceptorn, för att underlätta transport in i hjärnan. Våra data visar att vi kan öka hjärnpenetransen upp till 100 gånger med vår nya teknik. Följaktligen kan lägre doser ges som leder till färre biverkningar hos patienterna. Antikroppsbaserade läkemedel är dyra och lägre doser kommer också att leda till betydligt lägre kostnader för behandling.

Planerat upplägg och genomförande

I projektet skapas antikroppar med egenskaper som underlättar passagen in i hjärnan. Såvitt vi vet är detta den mest effektiva hjärnantransportören som beskrivits i djurförsök, baserat på monovalent bindning till transferrinreceptorn. En patentansökan har lämnats in. Vi utvecklar en ny plattform för målinriktad leverans av CNS-immunterapi och ett effektivt expressionssystem för bispecifika antikroppar. Vi kommer att utvärdera dessa bispecifika antikroppar i prekliniska djurmodeller och validera effektiviteten av den nya strategin för immunterapi med hjälp av PET-imaging.

Texten på denna sida har projektgruppen själv formulerat och innehållet är ej granskat av våra redaktörer. Projektets koordinator kan ge dig mer information.