Analys av sammansatta träfffaktorer för patienter med muskel- och skelettsjukdomar för att undersöka och optimera nya behandlingar
| Diarienummer | |
| Koordinator | Pixl Bio AB |
| Bidrag från Vinnova | 2 853 668 kronor |
| Projektets löptid | januari 2026 - januari 2029 |
| Status | Pågående |
| Utlysning | Europeiskt partnerskap inom sällsynta diagnoser |
| Ansökningsomgång | Internationella samarbeten för att utveckla nya terapier för sällsynta sjukdomar |
Syfte och mål
CHAMPION-projektet syftar till att utveckla nya terapier för Multipel Sulfatas Deficiens (MSD), en ovanlig dödlig neurodegenerativ barndomssjukdom utan kurativ behandling. Bygger på screening av 5632 läkemedel som identifierade 56 lovande kandidater. Målen är: 1) validera substanser in vitro i cellmodeller, 2) utveckla lämpliga formuleringar, 3) testa effekt in vivo i MSD-möss, 4) etablera PK/PD-profiler, 5) klargöra verkningsmekanismer, och 6) utvärdera potential för andra lysosomala sjukdomar.
Förväntade effekter och resultat
Projektet förväntas leverera minst en validerad ledsubstans med påvisad effekt in vivo, med lämplig formulering och tidiga PK/PD-data. Detta utgör grund för framtida preklinisk och klinisk utveckling. Ytterligare förväntade resultat: identifierade verkningsmekanismer, potential för orphan drug designation, och applicerbarhet för andra sulfatasbrister och lysosomala sjukdomar. Projektet kan attrahera industri-partners eller offentlig finansiering för fortsatt utveckling mot kliniska prövningar.
Planerat upplägg och genomförande
Projektet omfattar 6 experimentella arbetspaket (WP) över 36 månader: WP1 validerar 56 substanser in vitro i MSD-cellmodeller med fenomik, sulfatasaktivitet och toxicitet. WP2 utvecklar formuleringar för utvalda kandidater. WP3 testar effekt in vivo i MSD-möss. WP4 etablerar PK/PD-modeller. WP5 klarlägger verkningsmekanismer via multi-omics. WP6 utvärderar applicerbarhet för andra lysosomala sjukdomar. Konsortiet inkluderar patientorganisation och reglerings-/utvecklingsexpertis.