A unique tolerance inducing therapy for the treatment of the Orphan disease Myasthenia Gravis (MG). EUREKA Eurostars E! 9480 TolerizeMG, Toleranzia AB

Syfte och mål

MG är en autoimmun sjukdom där det föreligger ett stort medicinskt behov av en bättre terapi. Genom Eurostars projektet har Toleranzia kunnat utvärdera effekter på humana patientceller in vitro, utvecklat ett prekliniskt program samt en synopsis för en klinisk prövning. En första storskalig produktion har genomförts vilket gör att vi har kommit en lång bit på väg mot vårt mål att visa behandlingens säkerhet och effekt i människa. Projektet har skapat ökad kunskap om tolerogenet och bidragit till att Toleranzia har utvecklats som företag och kunnat anställa ytterligare 2 personer.

Resultat och förväntade effekter

Projektet har lett till att vi nu har ett detaljerat prekliniskt program, ett utökat nätverk och ökad kunskap inför kommande utvecklingssteg. Personalen har ökat från 2 till 4 FTE. Studierna på humana celler gav dock tyvärr inte så entydiga resultat som förväntat, vilket kan förklaras av immunsystemets komplexitet och svårigheten att återskapa full funktionalitet in vitro. I analyserna på celler från friska frivilliga som saknar de autoreaktiva celler där vårt tolerogen ska åstadkomma sin effekt kunde inte heller någon generell biomarkör för tolerans identifieras.

Upplägg och genomförande

De planerade aktiviteterna har genomförts, med tillfredsställande resultat. Vissa förseningar har förekommit, beroende på ny-utveckling och studier i biologiska system där utfallet är svårförutsägbart. Vid uppkomna problem har dock Toleranzia, och övriga partners, jobbat tillsammans för att lösa problemen och projektet har slutförts på bästa sätt. Projektet har tagit Toleranzia till en punkt där vi idag står med ett starkt team med kompetenser och resurser att driva företaget vidare mot att framgångsrikt utveckla en toleransinducerande behandling av autoimmuna sjukdomar.